定价|1300万元一针!“天价药”落地中国,厂商曾称“不算贵”

SMA是一种罕见病 , 全称叫做脊髓性肌肉萎缩症 , 多发于婴幼儿 , 一般存活期只有2年以内 。
在以前 , 这种病没有治疗的方法 , 现在随着医疗技术快速发展 , 针对这种疾病的药物也横空出世 。 但是药物的定价劝退了绝大部分人患儿家属 , 没错 , 一针需要花费1300万 。 为此很多网友表示 , 这样的药物还不如不研发 , 看似还有希望 , 其实是更大的绝望 。
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一、1348万元一针 , “最贵”药物落地中国
近日 , 据CDE公示可知 , 诺华旗下SMA基因注射药物Zolgensma获批 , 正式在中国落地 。
这种一种基因修饰药物 , 可以编辑患者的II型基因 , 增强运动蛋白的表达 , 提高神经及肌肉的生长功能 , 从实质上将疾病治愈 。 相比于其他疗法 , 该疗法只需要进行一次注射 , 而且适用大部分SMA患者 , 但就是使用成本太贵了 。
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当前该药物定价为1348万元 , 被称为“最贵药物” 。 现在世界上已经有40多个国家及地区引进该药物 , 在M国甚至实行5年的分期支付;而在日本被纳入健保 , 患者自费部分不到三分之一;此外 , 英国也将该药物纳入国家医疗服务体系 。
【定价|1300万元一针!“天价药”落地中国,厂商曾称“不算贵”】即便国外很多发达国家采取纳入医保的措施 , 然而对于大部分家庭而言 , 该药物的成本仍然十分高昂 , 因此有不少人质疑药企的初衷 , 认为其没有把孩子的性命放在心上 。
二、诺华厂商:打一针就可治愈 , 不算贵
在众说纷纭之下 , 诺华厂商曾经表示:跟其他治疗方法对比 , 例如移植手术 , 它需要使用大量的抗排斥药物 , 长期的过程下来也要花费至少300万美元 。 而1300万一针的“天价药” , 虽然定价看起来很高 , 但它只需要进行一次注射 , 而且可以取得更好的效果 。
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此外 , 诺华CEO还表示:“我们研究过 , 该药物的定价要在400万美元以上 , 才能做到不亏本” 。
SMA的治疗药物定价如此之高 , 这不仅是因为药物的研发需要耗费大量的成本 , 也因为SMA原本就属于罕见病 , 患病人群不算多 , 无法通过“薄利多销”来收回成本 。 药企同样需要利润来维持运营和发展 , 可以要求尽可能放低使用门槛 , 但如果说不计成本 , 那自然是不现实的 。
其实 , 如今科学技术的快速发展 , 使得SMA人群有了治愈的可能 , 也使众多老年群体从中受益 。 哈佛戴维教授曾表示 , 变老应该被视作一种疾患 , 这一观点还得到未来学家库兹韦尔的认可 。 而且我们每个人都要经历变老这一过程 , 相比于SMA等罕见病 , 这个问题似乎更值得关注 。
于是 , 想要扭转自然规律的戴维经过多年研发 , 在实验中发现内源物β-烟先胺(WLnad核心成分) , 并在知名学术期刊《Cell》上发文 。 随后由于实验物被拉伸近三分之一存活期 , 他被某刊授予全球影响力百人 。
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公开资料显示 , 该物质作为一种特别的辅酶 , 能使线粒体、端粒等指标在原有变老状态下呈现倒拨回转 。 近年来 , 陆续得到华盛顿大学、东京大学等知名学府的研究佐证 , 随着生科企莱特维健资本注入 , 变老可控可逆的概念得到越来越多人的认可 。