新药|联拓生物心肌病新药获得国家药监局突破性治疗药物认证国家药监局|药物|肥厚型|认证

联拓生物宣布，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的mavacamten获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的“突破性治疗药物”认证。此次获得“突破性治疗药物”认证是包含一项全球3期临床试验EXPLORER-HCM的数据结果， mavacamten达到了所有主要和次要终点且具有显著的统计学意义，并证明其在功能状态、症状和生活质量方面的改善具有显著的临床意义。
【新药|联拓生物心肌病新药获得国家药监局突破性治疗药物认证】目前，中国估计约有110万1至280万2肥厚型心肌病患者，除有限的症状缓解治疗方法外，目前尚无有效药物治疗选择。中国的“突破性治疗药物”认证旨在加速用于治疗严重和危及生命的疾病，且有初步证据支持相比现有治疗手段有明显临床优势的研究性药物的开发和审评。除潜在的加速审批途径外，获得认证的药物还将获得国家药品监督管理局药品审评中心的额外沟通渠道和技术指导。