让百万“天价药”变得亲民，博雅许晓椿谈细胞治疗破局的关键( 二 ) 让百万“天价药”变得亲民

第三，细胞疗法疗效更持久。细胞药物本身作为有机复合体和“活”的药物，有着自我再生的能力，进入人体后，能够影响和改造人体内的微环境，分泌细胞因子或其他生物活性物质，我们发现细胞治疗通常会有相对更加长久的效果。这也是为什么，我们经常看到的细胞治疗往往是一次给药，而非每天或每周重复给药。
昂贵的细胞疗法如何普及？
细胞治疗产品的特征与传统药品有显著区别，例如：起始原材料来源高度个性化、制备工艺复杂、生产规模有限、质量研究和质量控制难度较大等。许晓椿博士解释， “当前获批的自体CAR-T疗法之所以价格昂贵，其中一个重要的原因便是个性化的药物生产难以避免的包括场地、人力、物力在内的高成本消耗。 CAR-T细胞药物的生产需要采集患者自身的细胞、分离出T细胞，并通过复杂的程序制造出CAR-T细胞，这种细胞药物的定制化模式难以像传统药物那样实现量产，因而目前CAR-T产品的价格相对昂贵。 ”目前在中国批准上市的CAR-T细胞药物高达120万元一剂，而在美国更是达到了惊人的300万元一剂。
但同时，许晓椿博士也认为， “细胞治疗价格昂贵不会是一个长期的现象。任何新技术在出现初期，价格必定很高，哪怕是胰岛素刚发现的时候，价格也是非常高的。细胞治疗也一样。 ”
那么细胞治疗成本高、效率低的问题将会如何得到解决呢？
许晓椿博士提出以下三个的途径：
一是提高生产工艺效率。现在全球批准的细胞疗法，包括美国批准的五款和中国批准的两款CAR-T免疫细胞治疗，全部都要求采用全封闭式生产工艺，其生产工艺成本约为10万美元/每例。寻找能取代传统制药工艺、实现大规模生产的新一代制造工艺成为免疫细胞治疗药物开发者和生产商的重要目标。自动化技术、全封闭式的智能器械平台给细胞治疗的质量控制、规模化生产、成本降低带来了新的选择，有少量的技术企业开始探索通过自动化的细胞设备及集成平台制造细胞药物，博雅也率先推出了专利平台CAR-TXpress? ，用于快速、封闭式、自动化、大规模地生产CAR-T免疫细胞药物，相较传统的实验室人工生产方式， CAR-TXpress?能够将细胞药物生产成本降低50%-60% ，这也能够帮助细胞药物更快地走向真正需要的患者。
二是提高用于治疗的细胞质量及治疗成功率。免疫细胞细胞治疗采用患者的自体细胞，而患者本身处于衰弱状态，部分患者T细胞活性已经受到了影响。从细胞制备技术出发，在这些“弱”、“病”细胞中精准筛选强壮、健康、高活性的免疫细胞非常重要，获得足够量健康、鲜活的免疫细胞，并在制备、存储和运输过程中充分保障细胞活性直接影响到最终的治疗效果；从患者本身出发，如果有一份在健康的时候就存储起来的免疫细胞，其治疗成功率和生存机会也能更高。许晓椿博士介绍：“正是基于此，博雅控股集团不仅布局细胞治疗的全产业链覆盖，关注细胞的生产工艺提升、推出高度自动化的细胞存储系统以确保细胞质量和活性，同时，我们旗下的细胞库也在全世界范围内推动GMP标准的干细胞和免疫细胞存储，我相信未来每个重视健康的家庭，都会选择存储一份健康的干细胞或者免疫细胞，作为自身家庭私有的医学资源，以保障需要之时细胞治疗的成功率。 ”
三是降低对复杂GMP生产的过度依赖。从临床质量需求来看，细胞药物产品的生产必须符合GMP标准。这既需要政策的介入、行业规范的约束，企业或研发机构也应该提早布局，搭建全生命周期的质量体系。首先，技术端口的提升和改善体现在确保细胞生产达到GMP标准要求的同时，实现细胞生产过程的简化；第二，细胞药物的质量控制不仅仅体现在生产过程，运输、流通及临床场景也有很大的革新与改良空间。针对临床应用场景，手术室及时应用系统(Point-of-Care)逐渐成为受到医院关注的新的细胞治疗解决方案，在手术室的环境下，通过封闭的自动化手术室处理系统可以降低对细胞生产实验室环境的要求， 1-2小时内在医院或诊所手术室环境就能迅速完成目标细胞的提取、乃至细胞药物的制造与生产，临床医生在经过培训后即可在自动化系统和设备的帮助下成为细胞药物的“生产者” ，更即时、更高效、更安全。许晓椿博士认为，这会是降低细胞治疗成本、提升细胞治疗可及性的另一个突破点。