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医保目录占比不足6% 儿童药研发难题待解
作者：顾莹
[ 单算经济利益，这还不足以让企业有动力去开发儿童肿瘤药，所以《加速儿童治疗及平等法案》出台之后还有指导方针，除此之外，还有一个特殊激励，即优先审评优惠券。有了这个优惠券，可以让任何新药上市的审批流程缩短几个月，更重要的是，这个优惠券可以交易。小公司开发罕见儿科药物获得的优惠券，可以卖给大公司，用于它旗下大适应证产品提前上市。仅一张优惠券就可以卖到数亿美元，这也就促使了小企业更有动力参与研发儿科药物。 ]
[ 《“健康中国2030”规划纲要》中也提到，5岁以下儿童死亡率要从2020年的9.5‰降到2030年的6.0‰。 ]
[ 中国每年有3万~4万名儿童肿瘤患者，全球每年约有40万人，儿童肿瘤患者一旦复发，治疗方案将十分有限。 ]
新冠儿童疫苗的快速审批，让儿童缺医少药的局面再次受到公众关注。
受国家政策的支持，近几年国内创新药企对引进儿童药项目的热情比往年更为高涨，部分药企也加快了对儿童药的布局。兆科眼科、维晟药业、普利制药、尖峰药业等都在近期发布了儿童药的研发动态。
然而，摆在眼前的儿童缺医少药的现状还未改变。第一财经采访人员从2021年医保目录中梳理发现，儿童专用药占比不到6%，且局限在抗生素、感冒药、镇痛解热等赛道。出于经济上的考量，愿意单独为儿童肿瘤、罕见病开发药物的企业更是少之又少。
如何让企业有动力投身儿童药研发，如何构建儿童药的临床试验团队，都成为儿童药研发能否持续运转的关键。
缺医少药
2月25日，欧洲药品管理局（下称“EMA”）已批准美国Moderna公司的新冠疫苗用于6岁及以上儿童。这离EMA建议欧盟授权Moderna的新冠疫苗批准仅过去了一年左右。
一般而言，儿童药物的研发都是在成人药的基础上研究，扩大到儿童适应证。有疫苗研发人员告诉采访人员，根据国外情况，新冠疫苗成人拓展到儿童是6个月，普通药品2年以上较为正常。不过，由于儿童与成人的发病机制不同，有的肿瘤药从成人扩展到儿童适应证甚至需要十年之久。
“有人问，近几年，那么多创新药，有一款是儿童药吗？”浙江大学医学院附属儿童医院血液肿瘤中心副主任王金湖在公开分享中提出了这样的疑问。
拿王金湖最为熟悉的儿童肿瘤领域来看，用“缺医少药”来概括儿童肿瘤治疗的现状最贴切不过。她解释道，儿童肿瘤不是缩小版的成人肿瘤，各有各的特点。全国相关专科医生比熊猫还少，国内药物更是没有，全球只有26个。
实际上，儿童肿瘤药的情况极为严峻。全球每年被诊断出的儿童肿瘤患者中，白血病最为常见，约占所有病例的30%，脑和脊髓肿瘤约占25%，神经母细胞瘤、肾母细胞瘤和淋巴瘤分别约占6%。据相关媒体报道，自1995年以来，在经过FDA批准的180多种癌症药物中，仅14种被批准用于儿童患者，另有26种已在标签外使用（注：以许可证中未描述的方式使用），仅3种药物被批准专用于儿童。
“因生物学特性完全不一样，需要单独给儿童开发药物。例如脑瘤、神经母细胞瘤是儿童肿瘤特有的，分子学机制等都需要单独研究。”拾玉儿童公益基金会秘书长李治中同时表示，儿童肿瘤总体生存率比较高是因为化疗和放疗的剂量远高于成人，很多孩子临床治愈后还有50~60年的生存时间。然而，90%以上的孩子都存在各种程度的远期副作用。如果通过新型药物配合化疗、放疗，就能降低副作用。
第一财经采访人员从2021年医保目录中梳理发现，儿童专用药同样少得可怜，占比不到6%，且局限在抗生素、感冒药、镇痛解热等赛道。