深度综述:治疗“三高”、脂肪肝等常见病,寡核苷酸疗法的重要进展( 二 )
【深度综述:治疗“三高”、脂肪肝等常见病,寡核苷酸疗法的重要进展】APOC3蛋白在肝脏中高水平表达 , 而且肝脏本身特异性生产APOC3蛋白 , 这让它成为RNA沉默技术的理想靶点 。 靶向降低APOC3表达的ASO疗法volanesorsen已经在欧盟获批 , Arrowhead公司开发的RNAi疗法ARO-APOC3在临床试验中能够将甘油三酯水平降低超过90% 。
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