临床阶段的生物制药公司Axial Therapeutics2021年11月宣布 ， 治疗与 孤独症相关易怒症的候选药物AB-2004 ， 其2b期临床试验第一例患者开始成功接受治疗 。 AB-2004是一类首创小分子类药物 ， 能够选择性阻滞某些肠道菌群代谢产物进入血液 ， 阻止这些代谢产物到达大脑 ， 是一种通过调节脑肠轴来治疗ASD的药物 ， 目前处于Ⅱ期临床试验阶段 。
2020年7月30日 ， 制药巨头诺华与基因编辑技术公司Sangamo Therapeutics宣布 ， 双方将签署一项高达7.95亿美元的全球合作协议 ， 开发和商业化基因调控疗法 ， 以解决包括ASD在内的三个神经发育障碍疾病 。 诺华将拥有Sangamo基因组调控技术的专有权 ， 该技术将针对与神经发育障碍相关（包括智力障碍和 孤独症）的三个未公开基因 。 该项目尚处于临床前研究阶段 。
布美他尼“老药新用”引关注
2021年2月 ， 上海交通大学医学院附属新华医院官网发布消息称 ， 该院李斐教授领衔的团队与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队、英国剑桥大学Barbara J Sahakian教授团队等合作 ， 在《Science Bulletin》杂志上在线发表最新研究成果：布美他尼“老药新用” ， 可有效干预小年龄孤独症患儿 。 这一研究成果有望填补该领域药物治疗的空白 。
布美他尼是儿科临床广泛使用的利尿剂“老药” ， 价格便宜 ， 药性温和 ， 副作用小 。 据李斐教授介绍 ， “旧酒装新瓶”并非毫无依据 ， 将布美他尼应用于孤独症患者是基于一种假设：布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态 ， 从而恢复自闭症相关的脑功能 。 既往临床试验样本量小、年龄跨度大、缺乏安慰剂对照 ， 对小年龄自闭症患者的安全性和有效性尚不明确 。
李斐教授同时强调 ， 现有的研究可以看出 ， 孤独症可能存在病因异质性 ， 不同孤独症患者对布美他尼治疗效果存在差别 。 今后将深入研究 ， 一方面在严格设计的多中心大样本临床研究中验证结果 ， 一方面还需要综合考虑孤独症病因、病理机制等 ， 找寻适用布美他尼的生物标志物 ， 进而明确最佳适用人群 。 此外 ， 低龄儿童的药物使用需要在仔细检查和评估以后 ， 在医生指导和监测下使用 。
此研究结果发布后 ， 新华医院接到很多咨询 ， 包括患者家属及相关领域的医生和学者 。 在随后接受媒体采访中 ， 新华医院方面表示 ， 公开发表的仅是阶段性药物干预的治疗效果 ， 还没有到最终的研究结果 ， 希望公众对这项进行中的研究保持谨慎乐观 ， 也要再有一点耐心让团队继续工作下去 。 据悉 ， 这项临床研究将继续开展 ， 课题组也注册了真实世界临床研究 ， 同时也会对现有加入临床试验的患儿进行更为精准的治疗以及随访观察 。
北京儿童医院精神心理科主治医师王芳表示 ， 还有一些科研人员也在开展一些科研实验 ， 包括研究益生菌、催产素等对孤独症核心症状的效果 ， 但尚未进入临床应用 。 “我们期待有改善核心症状的药物出现 ， 这也是科研努力的方向 。 从整体效果来看 ， 还不能因为某一款药物而放弃干预训练 。 ”
校对 付春愔

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