结果|开拓药业新冠口服药临床数据出炉专家指离获批仍有距离住院|药物|受试者|患者|临床

中新经纬4月6日电 (王玉玲魏薇)6日，开拓药业公布新冠病毒治疗药物普克鲁胺治疗轻中症非住院新冠患者III期临床试验的关键数据结果。数据显示，普克鲁胺能够降低住院、死亡率、新冠病毒载量并改善相关新冠症状。
此前2021年12月，开拓药业曾公布普克鲁胺治疗轻中症非住院新冠患者III期临床试验中期进展，并表示未达到统计学显著有效，将调整临床试验方案。由此，不少人将此次结果定义为“反转” 。
“反转”之下，开拓药业6日盘中涨超200% ，截至当日收盘，报每股28.85港元，涨106.37% 。不过，受访专家表示，从披露数据到普克鲁胺真正实现商业化，开拓药业仍需面对许多问题。
临床试验按原方案完成
对于“反转” ，开拓药业回复中新经纬称，一方面，本次公布临床数据的试验就是此前中期分析数据，由于事件数较少未达到统计学显著性的临床试验(NCT04870606) 。
2021年12月，开拓药业曾公布NCT04870606临床试验的中期分析结果，由于事件数较少未达到统计学显著性的试验。独立数据监察委员会(IDMC)建议开拓药业拓展高风险人群，这样更容易做出统计学差异。
“媒体对于此前中期分析结果存在误读，此前中期分析结果并不能代表临床宣告失败。 ”开拓药业表示。
NCT04870606是一项双盲、安慰剂对照(1:1)、随机、全球多中心的注册性临床试验，自2021年4月24日开始全球首位受试者入组，于2021年12月24日完成全球733名受试者入组(其中727名来自美国，其余来自其他国家) ，并于2022年2月3日完成最后一名受试者末次访视。
根据公告，该临床试验入组的受试者为首次出现新冠症状不超过5天，无论是否伴有风险因素，以及不排除接种过新冠疫苗的受试者。
此前，在中期分析结果出炉后，开拓药业称，公司计划调整临床试验方案并寻求获得美国食品药品监督管理局等监管机构的同意，继续招募只有基础性疾病和/或无新冠疫苗接种史的高风险新冠患者。
但从实际执行中，开拓药业表示，由于中期结果公布时患者临床试验招募已经完成，综合多方面考量，公司决定按照原方案完成这一临床试验。而在另一项正在进行的针对轻中症非住院患者的III期临床试验(NCT04869228)中进行修改，拓展纳入高风险人群。这一更新已与CDE(国家食品药品监督管理局药品审评中心)沟通并获同意。
专家：临床药效存疑
根据开拓药业公告，普克鲁胺可有效降低新冠患者的住院/死亡率，特别是对于服药超过7天的全部患者，相应保护率达100% 。
汕头大学病毒学教授常荣山对中新经纬分析，如果从试验入组截止时间即2021年12月24日来看，彼时主要流行毒株为伽马与德尔塔，而奥密克戎于2021年11月26日才被世界卫生组织定义为第五种“关切变异株” ，由此病例纳入可能有限。
开拓药业回应称，患者招募后期感染毒株为奥密克戎，彼时奥密克戎在美国已有流行趋势，但具体的数量和比例，还需要等到最终详细的临床报告。
对于开拓药业公布的临床试验结果，某医疗行业从业人员对中新经纬表示，该临床试验结果很有说服力，从机理来看，普克鲁胺能显著降低ace2和蛋白切割酶的表达量。
但另一方面，香港大学医学院生物医学学院教授、病毒学家金冬雁对中新经纬分析称，开拓药业普克鲁胺临床试验的样本量有限，对于药效支撑力度明显不足。 “此外，试验设计也有问题，很难获得明确结论。 700多人入组，对照组死亡1例，用药组没有死亡，或者对照组住院8例，用药组住院4例，无论以常识判断或者进行统计学分析，以这样的数据想在中国或美国取得紧急批准的可能性较小。 ”金冬雁说。

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