给罕见病患儿家长吃一颗“定心丸”，国产氯巴占片申请上市获受理

顶端新闻·河南商报首席采访人员张逸菲

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4月13日，顶端新闻·河南商报采访人员获悉，国内从事氯巴占研发的宜昌人福药业有限责任公司（下称“宜昌人福”），近日收到国家药品监督管理局核准签发的氯巴占片申报生产的《受理通知书》。
罕见病治疗药品氯巴占的国内仿制药，正式进入关键的评审阶段。研发药企表示，应社会急切需求，加快了研发进程。

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公众号截图
【给罕见病患儿家长吃一颗“定心丸”，国产氯巴占片申请上市获受理】氯巴占最新进展
4月12日，宜昌人福药业公众号发了一篇推文，《公司氯巴占片上市许可申请获受理》。文中提到，近日，其公司研制的氯巴占片10mg、20mg提交上市许可申请，并顺利受理（受理号：CYHS2200436国、CYHS2200435国）。
在公众号文章中，宜昌人福指出，该公司于2018年获得氯巴占片的研制立项批准并开始研发， 2020年11月申报临床， 2021年2月取得临床批件， “当前公司应社会急切需求加快研发进程，已向CDE提交了本品的上市许可申请。公司将继续跟进本品进程，确保其顺利上市，提高该产品在中国市场的可及性，更好满足人民群众的健康需求。 ”
顶端新闻·河南商报持续关注国内患儿对于氯巴占药品的需求，并发出系列报道。氯巴占作为治疗儿童难治性癫痫发作，属于罕见病用药，但在我国，其又属《精神药品品种目录》第二类精神药品，管控十分严格，国内暂无该活性成分批准上市销售。
因为药品的特殊性，国内患儿的家长如有用药需求，都从国外冒险代购。一位网名为“铁马冰河”的家长，还因代购氯巴占，被中牟县人民检察院以“走私、运输、贩卖毒品罪”提起公诉，现在仍被羁押。
从2021年年底开始，多家媒体爆出癫痫类罕见病特殊用药的紧缺现象，加之“铁马冰河”被羁押，引发了特殊药品海外代购群体的萎缩，导致氯巴占等特殊药品在国内流通极少，患儿家属想尽各种办法为孩子购买救命药，情势不容乐观。

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患儿家长手中的氯巴占
关键的临床性试验
事实上，国内药企，例如宜昌人福药业，早在2018年4月，就氯巴占研制工作进行立项， “氯巴占是国内首仿药。 ”人福药业的工作人员介绍。
今年3月11日，其向国家药品监督管理局药品审评中心（下文简称“CDE”）递交氯巴占的申报， 4月12日公众号的发文，意味着CDE已针对申报进行批复， “现在正式进入评审阶段。 ”工作人员说。
进入评审阶段，离氯巴占仿制药在国内的面世更近了一步，但也让氯巴占面临最关键的环节，是否要进行验证性临床试验。
“按照我国的注册法规，国内首仿药要做验证性临床试验， ”人福药业工作人员解释， “但公司的氯巴占仿制药，已与原研药厂进行了体外药学和体内人体生物等效性临床试验的安全性和有效性研究。 ”
但工作人员也坦承，即使这样，也并不能确定，其研发的仿制药可以豁免验证性临床试验，如果必须要进行这个步骤， “意味着氯巴占国内仿制药的面世，还要推迟。 ”
“两条腿”支撑氯巴占问世
除了人福药业可能问世的氯巴占仿制药， 3月29日，国家卫健委发布《氯巴占临时进口工作方案》（征求意见稿），试图通过确定氯巴占在国内的临床需求量，确定使用医疗机构名单，选定牵头进口的医疗机构，并组织拟定药品使用规范和处方资质要求等。