疾病|“甲旁减”至今无有效药物( 三 ) 疾病

“由于这两种药物都没能解决半衰期的瓶颈问题，远远达不到维持人体全身钙磷代谢平衡的目的，因而大多数使用该药物的患者仍需要继续服用钙剂和活性维生素D ，反而增加了患者的用药负担，且新型重组甲状旁腺素（1~84）对于尿钙的改善欠佳，并且由于长期使用有引起患骨肉瘤的潜在风险，国内外指南仅推荐其用于常规治疗难以控制时的补充治疗方案。 ”谢忠建教授说。
谢忠建告诉健康时报记者，内分泌疾病患者的治疗需求非常朴实，就是需要什么激素就补充什么激素，不过重组人甲状旁腺素(1~34)和新型重组甲状旁腺素（1~84）都是主要用于治疗骨质疏松的药物，与治疗甲旁减的作用机理并不一样。治疗甲旁减的药物需要将其血药浓度持续稳定在正常生理水平范围，但目前获批的药物中还没有一款能做到这一点。
“听说现在已经有长效的甲状旁腺激素的药物正在进行临床试验，我们非常期待科技的进步能给我们的生活带来曙光，能让我们真正脱离疾病折磨的痛苦，过上更有质量的生活。 ”海棠说道。

参考资料：①Mannstadt M Clarke BL Vokes T et al. Efficacy and safety ofrecombinant human parathyroid hormone (1-84) inhypoparathyroidism (REPLACE): a double-blind placebocontrolled randomised phase 3 study. Lancet DiabetesEndocrinol 2013 1(4): 275-283 。

【疾病|“甲旁减”至今无有效药物】
最新进展：甲旁减长效治疗药国内已进入III期临床试验
TransCon PTH是一种甲状旁腺激素长效治疗药物，用于甲状旁腺功能减退成人患者。该药物由丹麦生物制药公司AscendisPharma开发，中国上海维昇药业负责该治疗方案在大中华区的开发和推广，目前正在国内进行三期临床试验。
维昇药业CEO兼董事卢安邦告诉记者，虽然TransCon PTH国内外均尚未获批上市，从国外的III期临床数据来看结果是非常好的。 3月在国外的III期临床试验获得积极数据：与对照组相比， TransCon PTH组主要复合终点和所有关键性次要终点均出现统计学显著改善78.7%的治疗患者达到了主要终点，对照组患者这一数值为4.8% 。
卢安邦指出，该药物使血钙和尿钙水平、血清磷酸盐水平、骨转换正常化，或能解决甲状旁腺功能减退患者的短期症状和长期并发症。 TransCon PTH也获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格。
基于国外的临床试验数据良好，该药物在我国的III期临床试验已于2021年5月获得批准，首例患者也已于当年成功入组。卢安邦告诉记者，目前在中国的III期临床试验招募仍在进行中。计划在7家医院展开，要招募500名志愿者。 “如果国内三期临床顺利的话，或许未来甲旁减患者每天注射一针激素便可以恢复与普通人一样的生活。 ” 卢安邦说。（邱越整理）

相关阅读：差点被放过的甲状旁腺瘤我于2013年12月12日在美国佛罗里达州坦帕总医院做了甲状旁腺瘤摘除手术，瘤体大小1.6厘米×0.7厘米。失眠、亢奋、无力……这颗瘤子折磨了我6年，甚至一度“躲”过了一些医生的诊断。
2007年，我开始出现失眠、亢奋、睡不好觉等症状。神经科医生建议我增加锻炼。可是，我不锻炼就已经没力气了。晚上10点半躺下， 12点就会从深睡眠状态醒来，有时500米的路走了一半，就突然没力气走完下一半。
其间，也做了甲状旁腺素检查，结果显示数值在正常范围内。看内分泌专科医生，查了甲状旁腺全套，结果显示血钙低于正常高限，血VD低于正常低限，甲状旁腺素正常， 24小时尿钙接近正常高限，同位素扫描什么瘤子、结节都没看见。诊断不是甲状旁腺疾病，治疗的方法是补VD、补钙。然而治疗后，血压更高，心率紊乱愈加严重，胯骨疼得睡不好觉，走路迈不开步。