4月20日 ， 据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示 ， 上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的首个基因替代疗法药物VGB-R04注射液获入临床试验默示许可期 ， 适应症为先天性凝血因子FIX缺乏引起的血友病B 。
【蛋白|上海天泽云泰基因疗法药物获入临床试验默示许可期，治血友病B】血友病是一类X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病 ， 可分为血友病A及B两种亚型 。 前者为凝血因子VIII（FVIII）缺乏 ， 后者为凝血因子IX（FIX）缺乏 ， 均由相应凝血因子的基因突变引起 。
据介绍 ， VGB-R04注射液经静脉注射后 ， 通过AAV衣壳蛋白介导的肝脏细胞转导 ， 将表达盒递送至细胞核 。 VGB-R04表达盒以游离DNA的形式存在 ， 在肝脏细胞中表达凝血因子Ⅸ高活性天然变体（hFIX Padua）蛋白 。 肝脏表达并分泌入血的hFIX Padua蛋白替代缺失的先天性凝血因子IX发挥作用 ， 从而纠正血友病B患者的凝血障碍 。 （澎湃新闻采访人员 贺梨萍）

• 接种|上海阳性感染者19%为60岁及以上老年人，日常防护有“五要点”
• 上海|上海卫健委主任头痛住院
• 接种|上海本轮疫情累计阳性感染者中，60岁及以上占比19%
• 动态|上海动态调整“三区”划定！两区首日社会面清零！一图概览疫情数据→
• 疫情|上海通报：3人被免职！
• 感冒可以喝牛奶吗
• 接种|上海本轮疫情累计阳性感染者60岁及以上人群占比19%
• 海阳|上海阳性感染者19%为60岁及以上老年人 老年群体日常防护有“五要点”
• 上海|上海阳性感染者中60岁及以上老年人占比19% 专家呼吁尽快接种新冠疫苗
• 疫苗|上海本轮疫情阳性感染者中60岁以上老年人占比近20%