英国儿童医院GOSH庆祝170岁生日，贡献多项医学创举 _健康小知识

GOSH庆祝170周年的生日
每年2月14日不仅是浪漫的情人节，也是英国儿童医院大奥蒙德街儿童医院(GOSH)的生日。作为英语世界国家国宝级的专业儿童医院，自1852年创立以来， GOSH坚持和履行守护儿童健康的使命近两个世纪，刚刚度过了自己170周年的生日。从19世纪创始人查尔斯·韦斯特医生提倡“区别于成人，儿童需要加倍的关爱和更有针对性的治疗”理念开始， GOSH始终是全球儿童医疗行业的先驱者,践行于不断为世界各地罕见和复杂疾病的患儿开拓和提供有效和具开创性的医学诊疗服务。

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GOSH基因治疗20年
在基因治疗开拓及应用于儿童患者治疗方面， GOSH已拥有20年多年的历史。截至2021年， GOSH在基因治疗领域共治疗超过120名患儿，并进行了覆盖15种疾病领域的20多个临床试验项目。 GOSH现在已成为全球基因治疗的重要中心，是欧洲范围内使用基因疗法治疗患者数较多的医院。
在GOSH ，大部分加入基因治疗临床试验的患儿都患有不同种类的严重联合免疫缺陷(SCID) 。但近期，白血病和其他罕见遗传疾病等一系列疾病的患者也已经在临床试验中得到了治疗，包括复发/难治多发性白血病、脊髓性肌肉萎缩症（SMA）和可能导致儿童失明的遗传性视网膜疾病-Lever’s先天性黑蒙。

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作为多项临床试验项目的领导人， GOSH儿童免疫学专家医师ClaireBooth教授在近期关于腺苷脱氨酶(ADA)缺乏症所导致的重症联合免疫缺陷(SCID)的干细胞基因治疗临床试验中取得了可喜的积极结果。其中，参与试验的50位患儿中的48位已经没有了ADA-SCID的症状，并在接受长期观察。
另外， GOSH儿童神经内科专家医师ManjuKurian教授继2009年发现大脑紊乱多巴胺转运体缺乏综合征(DTDS-也称婴儿帕金森病)后，她的团队已经开发了一种针对该疾病的潜在基因疗法。
GOSH扎耶德罕见病中心两周年
GOSH大部分的开创性基因治疗研究项目都是在扎耶得儿童罕见病研究中心所进行的。该中心将世界开创性的儿科研究项目和临床护理聚集在一处，是世界范围内专注于儿童罕见病的研究中心。自2019年投用以来， GOSH扎耶德儿童罕见病研究中心已经接诊了超过10万5千名患儿。其推动了针对儿童罕见病的新型治疗方法的开发，并帮助更多来自英国和世界各地的重症患儿。
作为基因治疗领域的行业先驱者， GOSH与创新型合同研发生产组织（CDMO）ViroCell建立合作伙伴关系，共同致力于解决全球临床试验领域的病毒载体生产瓶颈问题。在该合作计划中，载体的生产将在GOSH的扎耶德儿童罕见病研究中心进行。 ViroCell团队丰富的病毒载体生产经验，结合GOSH扎耶德研究中心先进的硬件设施，将合力破除细胞和基因疗法因病毒载体短缺难以进入临床试验阶段的发展困局。

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与子昂健康达成国际战略合作
2022年2月28日，第十五个国际罕见病日当天， GOSH正式与子昂健康就儿童罕见病工作达成战略合作，双方联合打造的“GOSH一站式儿童罕见病国际诊疗专区”进驻子昂健康互联网医院。随后在3月3日，双方共同举办以“执子之手，共绘色彩”为主题的远程签约活动，正式签署战略伙伴关系。与会嘉宾还包括英国驻上海总领事馆生命科学与医疗团队领事代表JamesMcGuire先生、来自15个中国罕见病组织的患者代表，以及中国罕见病临床和学术界代表。大家从各方角度分享了对于罕见病诊疗的观点和期望。