许彭鹏|一针120万,需要“私人订制”的抗癌神药,未来会大幅降价吗?( 二 )


「虽然危险但是我们积累了很多经验,好在陈女士在一周内退烧了,并且在一个月后的CT检查中,没有发现病灶 。这就是医学上的完全缓解,但不等于治愈」 。许彭鹏介绍,至少要完全缓解持续五年,才能谈得上治愈 。
按通常方案,接下来的每3个—6个月,陈女士要做一次CT检测,后续可以逐渐减少,也会根据患者情况变化随时调整 。
全球首位接受CAR-T治疗的美国白血病儿童Emily,已开启「无癌」生活第九年 。早在2012年,5岁的Emily参加了一个CAR-T疗法的临床试验后,体内癌细胞被「清除」,成为「奇迹」女孩儿 。
但如果患者复发了,CAR-T还能二次创造奇迹吗?
「目前的治疗方式就是输入一次,输入一次如果有效,就长期有效 。如果没效的话,有人尝试过第二次输入同样的CAR-T细胞,但目前还没有明确的结论,有人认为第二次输入会有效,还有人觉得输入第二次也没有意义 。」应志涛分析 。
天价药能降价吗?
在「120万元一针的抗癌药,可清零癌细」这一信息登上热搜之后,找许彭鹏来咨询CAR-T治疗的人多了三、四倍 。
「大部分都不是淋巴瘤患者,甚至还有实体瘤也找来咨询 。」许彭鹏说 。目前全球五款获批的CAR-T产品,适应症全部集中在血液瘤,至今还没有对应实体瘤的CAR-T产品获批 。
「对90%的癌症患者,尤其是乳腺癌、肺癌、消化道肿瘤等实体肿瘤,目前CAR-T细胞产品是没有足够成熟到上市的产品 。现在都是在做临床研究,去探索这部分患者中的疗效 。」应志涛介绍 。
中国已获批的这两款都是治疗血液瘤的 。血液瘤包括白血病、多发性骨髓瘤和淋巴瘤 。《财经?大健康》获悉,有两款在研的治疗骨髓瘤的产品,预计在一年内向国家药监局提交上市申请 。
未来这些产品如何定价?目前看,虽然定价120万元,中国的CAR-T产品已经比国际上的同类获批产品便宜很多 。全球已上市的五款CAR-T定价在37万—48万美元之间,如果加上检查、住院等费用,每名患者花费大约80万—150万美元 。
这是大部分患者仍然难以承受的 。淋巴瘤患者组织淋巴瘤之家发布的2019淋巴瘤患者生存报告白皮书数据显示,2018年4816份样本中,淋巴瘤患者治疗总体花费约32.6万元,治疗自费比例为60% 。首次治疗的平均费用为20.5万元,首次复发时花费约43.95万元 。
同时,淋巴瘤患者年度医疗支出约为其家庭年收入的2.33倍,54%患者的年收入低于3万元,而27.4%的患者则没有任何收入 。参与调研的患者中,仅有17%患者表示,可以承受患病带来的医疗支出 。
不仅是CAR-T,其他的免疫、靶向药物治疗对患者来说也是不小的费用 。上述报告指出,以间变大型的淋巴瘤患者为例,免疫、靶向药物治疗费用平均增加37.8万元,霍奇金淋巴瘤患者此项费用平均增加29.3万元 。
高昂的费用,将很多普通收入的患者拒之门外 。国产CAR-T产品获批后能有多大幅的降价是患者切实的疑问 。
业界对大幅降价并不乐观 。除了研发成本、定制费用,有一些CAR-T核心的耗材仍然以进口为主,一位从业者解释,这也是CAR-T国产化后也难降价的主要原因 。
虽有国内企业在尝试生产,但现在看效果还不够好 。「短期内很难实现 。」南京传奇CSO范晓虎曾公开称,CAR-T细胞治疗中用到的病毒载体工艺尚有技术瓶颈,产量不高,符合资质的供应商也远远不足,这在成本上占了很大比例 。
不过,也有国产CAR-T企业做好了打破价格瓶颈的准备 。苏州亘喜希望通过缩短生产周期降低成本 。一位该企业相关负责人称,可实现「次日生产」,即将体外培养压缩至1天,因而可在单采患者T细胞9到10日后就完成回输,而行业普遍需要2周—6周才能完成上述流程,「未来价格势必会显著低于现在市面上的CAR-T产品」 。