2022“生物医药最具潜力新锐”榜单出炉！( 三 )

OrnaTherapeutics
专注领域：环状RNA
OrnaTherapeutics公司由MPMCapital和BioImpactCapital创建于2019年。该公司的主攻方向是利用环形RNA的稳定性，通过在T细胞中引入表达抗体嵌合受体（CAR）的环形RNA ，在人体内直接生成CAR-T细胞疗法，从而避免从患者体内分离细胞、在体外进行工程化改造的繁琐过程。该公司在今年5月首次公布了这一疗法在动物模型中的
概念验证数据
，在小鼠模型中，其全工程化环状RNA（oRNA）-LNP复合体能够达到清除癌细胞的效果。
此外， Orna公司还首次使用非病毒递送方式，将编码全长抗肌萎缩蛋白的环形RNA递送到了人类细胞内部，并且表达抗肌萎缩蛋白。这些数据是为杜氏肌营养不良（DMD）患者开发递送表达全长肌萎缩蛋白的基因疗法的第一步。该公司在今年8月获得由默沙东（MSD）等参与的2.21亿美元B轮融资。同月又与默沙东达成一项高达35美元的
研发合作
，共同发现和开发基于环状RNA的多个研发项目。
ROMETherapeutics
专注领域：利用靶向重复基因组技术开发药物
ROMETherapeutics于2020年成立，目标是通过靶向称为重复基因组（repeatome）的非编码基因，开发治疗癌症和自身免疫性疾病的创新疗法。重复基因组通常处于“休眠“状态，然而当细胞处于应激状态时，它们会被激活，这可能引发先天免疫系统清除受到损伤的细胞。 ROME公司的策略是通过激活或抑制特定重复基因组，激活或抑制先天免疫系统，治疗癌症、感染和自身免疫性疾病等多种疾病类型。

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2021年9月， ROME公司宣布完成7700万美元的B轮融资，从而开发靶向非编码基因中重复基因组的新疗法，用于治疗癌症和自身免疫性疾病。目前，该公司已创建了重复组学平台，并鉴定出多个可用于药物发现的靶标。
VersanisBio
专注领域：心脏代谢疾病
VersanisBio创立于2021年，正在推进心脏代谢疾病新疗法的开发。该公司主要项目bimagrumab是从诺华（Novartis）引进的一种针对激活素II型受体的全人源单克隆抗体，可阻断激活素A和肌生长抑制素等配体的结合。此前，该产品已在关键研究中显示出可持续有效地诱导脂肪量显著减少，而不减少瘦体量（肌肉量），另外还改善了糖化血红蛋白（HbA1c）和其他心脏代谢参数。
2021年8月， VersanisBio宣布完成7000万美元A轮融资，以推进bimagrumab的临床开发。目前，该公司正在推进一项治疗肥胖症的2b期研究，以评估该产品帮助肥胖患者减脂和改善人体成分的潜力。
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