car-t细胞疗法|一袋定价超百万!抗癌“神药”CAR-T究竟疗效如何( 三 )
相较国外的CAR-T产品售价,120万元的价格已经低了很多 。不过,对于普通患者来说仍然难以承担 。很多人会抛出这样一个问题,现有价格还能再降吗?
多名专家和医学人士告诉中国新闻周刊,CAR-T产品未来会降价是必然趋势,不过具体能降到什么程度,现在不好说 。
王立群透露,国内CAR-T产品的定价不超过国外的50%,这是企业内部划定的上限 。“目前的产品降总成本的空间有限,更多的关注点还是如何做到可变成本的平摊,例如让更多的医保、商保的介入来提高患者的可及性 。”
“因为具备大规模生产、成本低、即用、成药性强等优势,通用型CAR-T技术的突破是未来实现降价的重要途径之一 。”张楫钦估计,未来通用型CAR-T产品的价格可能在十几万人民币 。随着物料成本的降低、技术的迭代和更新,自体CAR-T产品的价格有望在今后降低到40-50万人民币 。
【car-t细胞疗法|一袋定价超百万!抗癌“神药”CAR-T究竟疗效如何】在周剑锋看来,CAR-T产品在国内的发展仍处于早期,未来随着研发成本的降低和医疗成本的覆盖,价格会降下来,应该对这项技术的发展多一些耐心 。
不是“万能药”
2016年轰动一时的魏则西事件所带来的影响还未彻底消散,后又有NK细胞疗法被卷入肿瘤治疗黑幕事件中 。这些事件在一定程度上也影响了患者对细胞疗法的认识 。作为近年来在细胞治疗领域发展起来的新疗法,CAR-T细胞疗法自然也会遭到部分人的质疑 。
张楫钦认为,因为魏则西事件,公众对细胞疗法质疑的根本原因并不在于技术本身,主要原因是一些医疗机构过度夸大了效果,整个治疗过程也很不规范,甚至存在乱收费的情况 。这些因素综合起来,导致患者对疗效抱有过高的期待 。
他指出,任何一种治疗方法都存在风险,每个医疗机构有责任让每位患者充分、客观地了解这些信息 。如果CAR-T疗法也类似地按不正规的方式开展临床治疗,那么也会出现同样的问题 。
多名专家提示,CAR-T疗法并非适合每个肿瘤患者,医患双方都应慎重选择,且应遵循规范化治疗的原则 。
赵维莅曾指出,不应让那些无需做CAR-T的患者接受CAR-T治疗,避免过度治疗,同时也要把需要做CAR-T的患者选出来,使他们有更好的预后 。
值得注意的是,在疗效可观的同时,CAR-T存在不容忽视的副作用风险 。
9月18日,国家药监局药品评审中心发布了《嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗产品申报上市临床风险管理计划技术指导原则(征求意见稿)》(以下简称《征求意见稿》),对CAR-T技术的安全性、药物警戒等问题提出要求 。业内人士认为,这也可视为官方释放的一种信号,开始对这种疗法的安全性等问题作出规范 。
《征求意见稿》指出,在开展CAR-T临床试验的过程中暴露出了细胞因子释放综合征,免疫效应细胞相关神经毒性综合征等不良反应,这些不良反应如果不及时采取妥当的抢救措施,可能会致命 。
另外,除了自体CAR-T细胞外,移植供体来源的CAR-T细胞和通用型CAR-T细胞也已进入临床试验阶段 。由于它们的新颖性、复杂性和技术特异性,可能会给患者带来远期的、潜在的安全性风险 。
前述医学人士认为,“细胞因子风暴”是CAR-T细胞疗法比较严重的副作用,如果在有资质的医疗机构密切监测并及时处理,引发患者死亡的比例相对较小 。
尽管存在不少副作用和潜在的风险,但对于没有更好治疗选择的患者而言,CAR-T疗法仍是他们的“救命稻草”,大部分人还是愿意搏一搏 。这也导致近些年国内CAR-T临床试验数量“井喷” 。
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