法律风险|“自制药救儿父亲”徐伟回应法律风险：要说是做药，肯定不合法( 三 ) 干细胞|药物|Menkes|回应|孩子

新京报：其他人也会制备这样的“化合物”来帮助孩子吗？
徐伟：没有，他们可能觉得门槛比较高，没有做过，也没有足够精力。大多数还在上班，要保证他的生活，也没有那么多的资金去做这样的事情。新闻报道之后，微信群里都在交流，还有通过微博加我的其他罕见病病友，我都给了联系方式，但是我还没来得及看，还没来得及回答他们的问题。
新京报：如果通过媒体对他们进行统一回复的话，您希望对他们说什么？
徐伟：我也不能鼓励他们轻易自制“化合物”吧，我只能说，首先自己要给自己信心，我们自己不要放弃，自己给自己带来希望以后，才会有更多的人愿意去帮助你，让希望变得更大。
“希望合法合规分享给病友”
新京报：您是如何看懂一些复杂的文献的？
徐伟：我是高中毕业学历，看不懂的词就去网上搜，把它搞懂，词都搞懂了，这句话连起来是什么意思，自然而然就懂了。
我也建议，其他罕见病的患者可以自己去深入了解一下一些机制和机理，可能对于治疗还有日常的护理，会有一个比较清楚的认识。
这样对你的孩子，或者罕见病患者本人来说，会有一个比较好的护理过程，治疗上也会受益，因为他会了解可能会有哪些并发症，如何去预防。生命是自己的，医生也只是看病救人，不能把所有的责任，都推到医生的身上。
新京报：您成了新闻人物了，有没有去帮助其他同样遭遇的家庭？
徐伟：我能做的事情，只能在Menkes综合征的范畴。因为我对其他的罕见病并不了解，不是很清楚。每一种罕见病它的机制都不一样，我不能盲目地去给人家出一些建议。对于Menkes综合征的话，我想做的第一件事情，可以通过合法的途径，免费把组组氨酸铜和伊利司莫铜分享给病友。
现在也有很多热心人士在捐款，也在问我要账号。但我也不想通过私人方式接受捐款，因为捐给我其实只救了一个人，而且我觉得受之有愧。我们群里面其他一些家庭条件比我差多了，所以我觉得，既然有那么多网友提供温暖，我想如果能温暖更多的人，当然是最好的。
“一定要尽早诊断”
新京报：组氨酸铜和伊利司莫铜，是不是越早使用在患儿身上，效果越好？
徐伟：肯定是的，国外的经验，是出生以后7天就要开始使用。但是国内对于这种病诊断一般都比较延后，发现病情再确诊，其实都已经是几个月以后的事情。很多时候，一旦病症开始显现出来，就很难通过组氨酸铜和伊利司莫铜让孩子达到一个正常孩子的发育状态。
但如果能早期去使用这两种“化合物”的话，很多患者因为突变点位不同，保留有一定铜转移能力的话，是很有可能让他的大脑发育正常化的。国外的论文里面也有报道，有的突变点造成的功能损失不是太严重，而且及时治疗的患者，甚至可以活到30岁以上。
但是在国内，对于Menkes的患者来说，就很尴尬，因为就算他很早诊断出来，也没有药。更尴尬的是，没有几个人可以很好地被诊断出来。
Menkes虽然是罕见病，但其实很多女性都是携带者，因为女性有两条X染色体，突变点位如果在其中一条X染色体里，用另一条X染色体也可以维持生命。但如果携带者生的是男孩，就有50%的几率会把有问题的那条X染色体遗传给孩子，男性基因是X和Y配对，病情就会显现出来。
所以我觉得随着大家越来越多的认识，越来越多的关注， Menkes会有更好的诊断，更好的治疗。我也想提醒广大的网友，千万不要马虎，千万不要抱有侥幸心理，有问题一定要尽早诊断。