让罕见病患者用上“救命药”，张江崛起医疗创新试验场( 二 ) _健康小知识

以科技为信，以患者为念，让国人用上便宜国产好药
“亲眼看着自己的药生产出来，通过针管一滴一滴输入到病患的体内。然后再亲见病患一天一天地恢复，下床行动，开始跑跳……这让我成就感爆棚。 ”信念医药科技(上海)有限公司联合创始人兼CEO郑静博士这样说道。
“特别值得一提的是，公司自主研发的首个暨亚洲第一个血友病B单次静脉给药AAV基因治疗在研药物(BBM-H901注射液)就诞生于张江。目前临床疗效及安全数据均良好，同时整体临床研究结果已于2022年5月发表于国际血液学权威期刊《柳叶刀-血液病学》(TheLancetHaematology) 。而且，我们公司也是从张江起步，这令我印象非常深刻。 ”
2018年，郑静与肖啸博士在张江创立了信念医药。 “以科技为信，以患者为念” ，让中国的病人买得起、用得上、治得好，这也是信念医药名字的来源。两人决定从临床急需的突破性疗法和罕见病用药入手，致力于基因治疗药物研发、生产和临床应用。

文章图片
信念医药科技CEO郑静。受访者供图
“一直以来，张江良好的区位优势、优质的营商环境，流畅的政企对接给我留下深刻印象，出台的引进人才、税收优惠和产业扶持政策让创业者实实在在感受到温暖，达到了助力企业高效发展的效果。 ”郑静将张江的营商环境和惠企政策魅力凝练为“活力”“专业”“创新” 。
其实，在此之前，郑静早已和张江科创结下不解之缘。 2001年，她本科毕业后来到上海就读研究生，期间与合作伙伴在张江创立过两家生物医药公司。郑静之所以再次选择张江，离不开张江对生物医药产业发展的全方位支持，针对创新药研发的每个阶段都有相应的扶持政策。
郑静创设的信念医药旨在为基因缺陷遗传病、神经退行性疾病，年龄相关的退行性疾病，以及包括癌症在内的多种重大疾病、常见病开发创新性的基因疗法。目前公司研发管线在兼顾罕见病基因治疗研发的同时，已经积极布局大病药物的开发，并取得了一些可喜的成果。部分药物如血友病A、血友病B、宫颈癌、关节炎、眼科疾病、帕金森等药物已经进入临床开发阶段。其中，研发最快的两个产品就是血友病B和血友病A 。
目前，全球已知的罕见病有7000多种，血友病是罕见病的一种。患者如同“玻璃人”般脆弱，小小的磕碰就可能导致血流不止，严重的通常肌肉和关节会自发流血，造成关节永久性损伤。
在张江园区的大力支持下，信念医药目前正进行商业化的管线产品BBM-H901 ，这是针对B型血友病的用药。 BBM-H901注射液是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病静脉给药AAV基因治疗药物，也是中国乃至亚洲第一个静脉给药的罕见病基因治疗药物。

文章图片
位于张江徐汇园的信念医药科技。信念医药供图
郑静介绍，在血液病领域，基因疗法打破血浆原料限制，不依赖于血浆原料，没有血浆供应不足的风险。患者治疗成本也大幅下降，治疗费用从每周数次针剂，变为终生只需一次性注射或数年一次，总治疗费用大大降低，并且未来通过技术进步与生产优化，能进一步降低药品费用成本。
“相比国外研发的同类产品，我们的产品更加安全低毒，适用人群更广，国人终于可以买得到、用得上相对便宜的国产好药了。 ”郑静感到很欣慰。
“这些年来，我深刻感受到了张江生物医药的蓬勃发展。 ”郑静相信，未来张江一定能成为全国乃至全球生物医药发展的高地。