让罕见病患者用上“救命药”，张江崛起医疗创新试验场 _健康小知识

编者按：u003cpu003e活力四射，犹看上海张江国家自主创新示范区。躬身力行于浦东阡陌，奋勉力争成科创巨擘。 u003c/pu003eu003cpu003e在深化改革、先行先试的使命中，张江示范区将海纳百川的城市品质在这片试验田上，与活力四射的闯劲有机糅合。 u003c/pu003eu003cpu003e如今，全新的产业滋养了遍及上海16区22个园区的土壤。 1700余家研发机构， 300余家公共服务平台；近7万家科技创新型企业形成了巨大的集群效应，吸引了来自全球各地青年才俊。 u003c/pu003eu003cpu003e在上海，在张江，创业者们或许会遇到困难、坎坷，但u0026ldquo;鼓励创新、宽容失败u0026rdquo;的张江示范区正与创业者一起在风雨中成长。 u003c/pu003eu003cpu003e即日起，上海推进科技创新中心建设办公室、上海市高层次人才事务中心、人民网上海频道联合推出u0026ldquo;活力四射的张江u0026middot;正远航u0026rdquo;系列报道，展现科创大潮背后张江崛起之缘由，分享创业者破茧成长之艰辛。 u003c/pu003eu003cpu003e今天，我们讲述的是生物医药背后的科创故事。 u003c/pu003e

文章图片
让罕见病患者不仅有药可医，而且用得起“救命药” ，这不仅是罕见病患者及家属的期待，也是医者的期待，更是无数医药研发者坚持不懈的追求。
视频制作：邬迪
不惧疑难杂症，让基因治疗药物能够惠及更多患者
“在人生成长经历中，多次看到中国的罕见病病人及其家属渴求有效的治疗药物和治疗方式，但是‘无药可医’或‘天价药’的困境让他们望而却步……”
辉大(上海)生物科技有限公司联合创始人兼CSO施霖宇说：“于是，我心中逐渐萌生了一个念头，尽我所能投入到相关药物研制中去。 ”
“我中学期间就非常喜欢生物这门学科，本硕博一路走来都专注于生物科学领域的学术提升。 ”
回国后，施霖宇第一份工作就加入了位于张江的中国科学院生物与化学交叉研究中心。 “附近有上海药物研究所、国家蛋白质中心等知名科研机构，在张江，我感受到了浓厚的学术氛围。 ”

文章图片
辉大(上海)生物科技联合创始人兼CSO施霖宇。受访者供图
2018年成立辉大(上海)生物科技有限公司(下称“辉大基因”)后，施霖宇来到了张江周浦国际医学园区。 “良好的创业氛围，齐全的配套设施，让公司得以迅速发展。由于公司对于空间需求升级，我们搬迁至外高桥保税区内的自贸壹号生命科技产业园，同样获得了各级政府和园区给予的大力支持，并且有越来越多的优秀人才加入我们，使得公司更上一个台阶。 ”
创业以来，辉大基因一直致力于对基因编辑工具的优化和改造，并且将这些具有完全自主知识产权的工具应用到遗传性罕见病和一些常见病的药物开发中去，希望能实现“一针治愈” ，解决某些疾病“无药可医”的问题，让基因治疗药物能够惠及更多的患者。

文章图片
位于张江自贸保税园的辉大(上海)生物科技。辉大供图
三年来，辉大基因在张江实现了规模的跃升，施霖宇也完成了个人角色的转变。 “我们团队从最初的三人发展到现在百余人，我也从单纯的研究者迈入了团队管理者的行列，优秀人才的加入令辉大基因有源源不断的动能去实现创新理念。 ”
在施霖宇眼中，张江的变化一直是日新月异的。如今的张江，更是承载着建设具有全球影响力科技创新中心的国家战略。张江的信息技术、生物医药等产业已形成业界颇具影响力的产业集群，被称为中国的“硅谷”和“药谷” 。 “我为能在这里与行业里的各位前辈和同仁们一起推动产业创新、技术创新而感到荣幸和自豪。在这片热土上，辉大基因也将利用自己的自主创新研发能力，在基因编辑领域继续发力，为中国的创新药事业做出更多的贡献。 ”