患者|国内首款细胞疗法产品获批:定价和如何惠及更多患者引关注

刚刚过去的6月,国家药监局宣布了10多个新药通过优先审批成功上市。
其中,国内首款细胞疗法产品——阿基仑赛注射液获批在业内关注度颇高,中国在细胞疗法产品上终于有了“零突破”。
澎湃新闻在采访中发现,细胞疗法在专家眼里被称为“历史性进步”,此次国内终于有了产品上市,但在患者当中却并没有溅起太大的水花。
细胞疗法早在国外上市之初就贴上了“天价”的标签,这让许多商业公司扎堆投入,也让患者望而却步。细胞治疗到底是什么疗法?细胞疗法产品凭什么可以卖到百万的价格?用细胞治疗有哪些风险?哪些患者能够从中获益?澎湃新闻多方采访寻找这些问题的答案。
定价百万?复星凯特:定价方案尚未最终确定
“如果拿出一百万能‘治愈’癌症,你愿意吗?”6月28日,淋巴瘤之家患者组织负责人顾洪飞在朋友圈提出这样一个问题,但他同时也表示这并不是一道选择题。
6月23日,国家药监局发布消息,复星凯特生物技术有限公司(以下简称:复星凯特)申报的阿基仑赛注射液成为我国首个批准上市的细胞治疗类产品,用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。
在消息宣布后的一周时间里,淋巴瘤患者组织的微信群里流传出刚刚获批的这个细胞治疗产品多个版本的“价格信息”:90万、100万、120万。
针对网上流传的阿基仑赛注射液的定价,复星凯特对媒体回应称,目前定价方案尚未最终确定,正在进行多方沟通中。
复星凯特的阿基仑赛注射液并非本土原研产品。2017年4月,美国Kite Pharma与复星医药合作成立复星凯特,并将阿基仑赛注射液引进中国。2017年8月28日,美国吉利德公司以119亿美元的价格收购了Kite Pharma,当年10月18日该产品就获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市,随后该疗法以37.3万美元(约240万元人民币)的售价引发了关注。
为什么一个药品能卖到几百万的价格?
让细胞治疗一炮而红源于一个真实的患者案例,美国的白血病女孩Emily,经细胞治疗后她已经实现10年无肿瘤生存。
基于国内外的研究数据显示,阿基仑赛注射液治疗复发难治性大B细胞淋巴瘤的总缓解率(ORR)为83%,完全缓解(CR)率为58%,中位总生存期(OS)为25.8个月,中位随访51.1个月,OS率可达44%。
能够像Emily一样,长期生存而不复发是癌症患者“治愈”癌症最大的希望。
多年从事免疫细胞临床治疗研究的解放军总医院肿瘤生物治疗科主任医师杨清明解释,以评价肿瘤治疗效果的指标“完全缓解”为例,就是给患者做PETCT检查,在影像上看不到肿瘤了。完全缓解是治疗后医生和患者的重要目标,58%的完全缓解率就意味着有一半以上的患者在使用该疗法之后肿瘤从体内消失了。
阿基仑赛注射液获批后,顾洪飞对澎湃新闻表示,这是历史性的医学进步,但预计高昂的价格也是摆在患者面前难以承受的巨大经济负担。
顾洪飞表示,如果是一百万的售价,患者就当这个药没获批,太高的价格会让患者觉得新疗法与他们无关,所以患者也没什么可讨论的。
要鼓励商业公司创新,又要让患者可及,新药价格需要在这中间找到平衡。
杨清明认为,这是一个非常难解的题,众多基因公司蜂拥而至投入开发细胞疗法,除了发展医学技术、治病救命之外,商业因素也是存在的。
“我觉得需要从中寻找平衡点,企业要回收投入,赚取利润,但要价不能吓得多数病人不敢接受。”杨清明提出了一个理想的价格是50万元左右,这是根据细胞疗法的成本、投入研发企业的商业利益以及患者可接受能力权衡之后的预期数字。