药物|2021上半年FDA批准近30款新药，其中有阿尔兹海默病和艾滋病突破新药子宫内膜癌

据健康时报采访人员不完全统计，2021年上半年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了近30款新药上市，包括新实体药物、生物制品等，还批准了2款细胞疗法。

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从疾病领域来看，2021年上半年FDA批准的新药仍以肿瘤药居多，其他包括神经精神、遗传性疾病、生殖泌尿系统疾病以及感染性疾病等领域也分别有新药获批。
而在这些获批的药物中，有一些药物备受瞩目。
1、18年来首个治疗阿尔茨海默病新药：Aduhelm
2021年6月，FDA宣布加速批准渤健/卫材公司Aβ（β淀粉样蛋白）抗体Aduhelm用于治疗早期阿尔茨海默症（AD）患者的生物制品许可申请，这预示着该药物获批用于治疗早期阿尔茨海默病，而这也是时隔18年后，FDA再次批准的该治疗领域的新药。
该药的获批在某种程度上，对于患者而言是好消息，但是却在业内引起广泛讨论，甚至被业内人士称为是“一场灾难”，“可能是美国近期历史上最糟糕的药物批准决定”。
“我们最终决定使用加速批准途径，旨在为存在未满足需求的严重疾病患者提供潜在有价值的疗法，以及尽管在该获益方面存在一些残留不确定性，但预期临床仍获益的疗法。”FDA 认为，Aduhelm 对阿尔兹海默症患者的益处超过了风险，出于这样的考虑，FDA在最后的时间节点才最终宣布，批准该药上市。
不过，在加速审批条款下，FDA要求渤健公司进行一项新的随机、对照临床试验，以验证该药物的临床效益。如果试验未能证实临床益处，FDA可能会启动程序撤销对该药物的批准。
2、首个HIV成年患者的完整长效方案：Cabenuva
2021年1月，由强生公司旗下杨森制药与知名艾滋病治疗企业ViiV Healthcare合作开发的Cabenuva获得FDA批准，以取代传统的抗逆转录病毒方案，用于治疗感染了人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）的成人患者。
Cabenuva 的批准上市，被业内称为是艾滋病治疗的革命。这是用于成人治疗HIV-1感染的第一个也是唯一一个完整长效方案。患者仅需每月接受一次治疗，就能达到抑制病毒的效果。Cabenuva的上市将全年每天365天口服转变为每月注射一次全年仅需注射治疗12天。
3、第一个治疗狼疮肾炎口服疗法：Lupkynis
2021年1月，Aurinia制药公司宣布FDA批准Lupkynis（voclosporin，伏环孢素）联合免疫抑制疗法治疗成人活动性狼疮肾炎，这是美国FDA批准的第一个治疗狼疮肾炎口服疗法。
狼疮肾炎是系统性红斑狼疮最严重的并发症之一，如果控制不佳，会导致永久性和不可逆的肾脏损伤，显著增加肾脏衰竭、心血管事件和死亡风险。
但狼疮肾炎一直缺乏有效治疗的药物。2020年12月，GSK开发的贝利尤单抗新适应症获批，用于正在接受标准疗法的狼疮肾炎患者，是FDA批准的首个用于治疗狼疮肾炎的药物。而伏环孢素则是FDA批准的首个专门用于治疗狼疮肾炎的口服疗法。
4、新一类治疗外阴阴道念珠菌病药：Brexafemme
2021年6月，Scynexis公司宣布，公司新型广谱抗真菌药物Brexafemme已获FDA批准，用于治疗外阴阴道念珠菌病女性患者。Brexafemme是全球首创的广谱三萜类抗真菌剂，是治疗外阴阴道念珠菌病的第一个也是唯一一个口服非唑类药物，仅需服药一天，能够解决广泛疾病严重程度的阴道酵母菌感染。
外阴阴道念珠菌病俗称念珠菌引起的阴道酵母菌感染，是第二常见的阴道炎病因。虽然这些感染通常是由白色念珠菌引起的，但氟康唑耐药的念珠菌菌株，如光滑念珠菌，已经被报道越来越普遍。外阴阴道念珠菌病可导致严重的发病率，包括严重的生殖器不适、性快感降低、心理痛苦和生产力丧失。据估计，全世界70-75%的女性一生中至少会有一次外阴阴道念珠菌病发作，40-50%的女性会经历两次或两次以上外阴阴道念珠菌病发作。