临床研究|上海新药问世背后走出了怎样的全新路径？医学教授透露上市前“忐忑“细节访谈|杜新平|医疗|心血管病|常

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陆舜教授
国产创新药从未有过如此强劲的势头，其背后聚拢的“产学研医”力量也是前所未有的。赛沃替尼的横空出世，尤为典型，近日研创团队在上海首度披露上市相关细节。
【 临床研究|上海新药问世背后走出了怎样的全新路径？医学教授透露上市前“忐忑“细节】6月22日晚间，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，和黄医药赛沃替尼（savolitinib，曾用名：沃利替尼）已在中国获批，这意味着和黄医药迎来了第3款获批新药。公开资料显示，赛沃替尼是一种小分子MET抑制剂，本次申请的适应证为：间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性的非小细胞肺癌（NSCLC）。值得一提的是，该药的获批也意味着，中国迎来了首款获批的选择性MET抑制剂。
MET是一种受体酪氨酸激酶，在许多类型实体瘤中表现出功能异常的现象，它在肿瘤生长、血管新生和肿瘤转移中均起重要作用。赛沃替尼是一种强效且高选择性的口服小分子MET抑制剂。在全球范围内的多项临床研究中，赛沃替尼在多种MET基因异常的肿瘤中均表现出了良好的临床疗效。
赛沃替尼是和黄医药与阿斯利康长期战略合作的最新成果。此次中国首款MET抑制剂的全球首发，不仅成功填补了国内MET抑制剂的空白，还有望成为首个代表中国走向全球的肺癌靶向药物。作为中国在MET靶点上独立自主研发的1类创新药，此次战略合作进展在世界范围内展现了中国不断提升的创新药物研发能力。
对“无人区”的一步步挺进，是原创新药探路的真实写照
在我国，肺癌一直占据发病率及死亡率首位。虽然近年来随着基因检测、靶向治疗、免疫治疗的不断发展，越来越多的肺癌患者从中获益，但由于肺癌罕见靶点的发生率较低且缺乏对应药物，这部分患者一直面临着被忽视、难治愈的困境。MET靶点作为典型的罕见靶点之一，其中MET外显子14跳跃突变在非小细胞肺癌中的发生率仅1-3%，难以确诊。在中国首款MET抑制剂获批之前，这类患者即使被确诊也缺乏对应的靶向药物治疗。
上海交通大学附属胸科医院、上海市肺部肿瘤临床医学中心主任陆舜教授透露，在与国家药监局最初沟通时“比较忐忑”。对这名经验丰富的医学专家而言，此次的“忐忑”一个前所未有的挑战：国家药监局对这个药物的设计会怎么看？“因为以往的设计在国家药监局都是有范例可用的，就是与所谓的标准治疗做对比。而这是一个罕见肿瘤，我们不可能做随机对照研究。与此同时，国家药监局要同意这个药物上市的标准在哪、要做多大的样本量……这个药物在跟国家药监局沟通的时候是没有先例可以援引的。”
对“无人区”的一步步挺进，是原创新药探路的真实写照。陆舜教授表示：“以往检测出MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌患者普遍存在着对标准疗法不敏感、预后差、易转移的治疗困境，此次MET抑制剂的获批让这类患者可以获得精准的靶向治疗，为患者带来更多生存获益。而且这款药物的患者招募、药剂用量、疗效评估等过程完全没有以往参照可循，这些自主探索的经历为中国创新药的本土研发积累了宝贵经验，也为MET抑制剂在其他癌症领域的拓展和应用奠定了坚实的基础。未来，相信赛沃替尼能够持续惠及更多肿瘤患者，并代表中国本土创新药快速走向世界。”
中国新药走向世界，聚拢中外产学研医关键力量
一个新药的背后，是产业链上下端多要素的集结。据悉，阿斯利康于2011年与和黄医药签署战略合作协议，与中国本土生物医药公司强强联手，此次成功推动中国首个自主研发的MET抑制剂获批上市，实现了中国自主研发的创新药物走向世界的里程碑式进展。