用一次1100万元！天价药有望中国上市，是谁在用，谁用得起？( 三 ) _健康小知识

随着医改进程逐步迈入深水区，近年来中国的医药环境也有了本质改变。 9月23日，国务院办公厅印发《「十四五」全民医疗保障规划》，提出「到2025年公立医疗机构通过省级集采平台采购药品金额占比达90%」的目标。
有业内人士分析，这意味着今后5年，集采中选是药品进入公立医院的主要途径，若无法中标，围绕仅剩的10%的份额竞争，将会相当激烈。
李非凡认为，目前普药和常用药市场在中国已经趋近于饱和，尤其是带量采购以后，这将是一个显而易见的下降市场。
「没有公司愿意把钱投入到一个下降市场。就像医保的腾笼换鸟，药企也是一样的。现在很多药企都不太在意普药市场了，都要搞特药、创新药、肿瘤药、罕见病药，把投入放在更有创新价值的地方。」李非凡说。
相比于近年来竞争激烈且国产替代趋势明显的肿瘤药市场，中国的罕见病医药产业仍处于起步阶段。在国家一系列政策支持下，罕见病药品面临前所未有的窗口期。
2015年，《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见国发〔2015〕44号》明确加快创新药审评审批。允许对罕见病创新药实行特殊审评审批制度。
2017年，《总局办公厅公开征求临床急需药品有条件批准上市的技术指南（征求意见稿）意见》拟将未在中国境内上市销售、用于治疗严重或危及生命的罕见病的药品纳入有条件批准上市工作。
2018年， 5部门联合印发《第一批罕见病目录》，给罕见病工作开展提供了基础依据，大大提高了罕见病药品研发。
政策助推下，跨国药企展现出前所未有的积极性。
以赛诺菲为例，自1982年在中国开设办事处以来， 36年中，仅仅在华引进了2款罕见病药物，分别是1998年在华获批的用于延缓渐冻人症的利鲁唑和2009年正式上市的用于戈谢病治疗的注射用伊米苷酶。
但自2018年以来，赛诺菲又陆续引入3款罕见病产品。这三款无一例外，都是针对患病比例极低的「超罕」人群。
短短几年，中国罕见病市场就走完了过去30余年的道路，且无疑未来会跑得更快。
此外，相比于肿瘤药市场，罕见病病种多，竞争相对不算激烈。这也增加了外企在华布局的信心。李非凡称，罕见病患者少，每款药物最终销售额不会太高，所以不太会成为仿制药的目标。
「一款仿制药也需要投入，药企仿也仿个大产品，仿罕见病干嘛！」李非凡说。
最后，中国作为人口大国，在罕见病市场面临的一个天然优势是「庞大的人口基数」。根据9月11日发布的《中国罕见病定义研究报告2021》，中国罕见病最新定义是新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病。
【用一次1100万元！天价药有望中国上市，是谁在用，谁用得起？】14万对于普药来说，是个微不足道的患者群体数目。但这足以支撑特药的商业探索，加之罕见病药品适应证有望向常见病拓展，罕见病药物研发反而面临重大机遇。
「基于中国的人口基数，大多数罕见病的患者数量都足以撑起一款新药的产业链。」10月12日，浦江医药健康产融创新发展峰会上，上海市儿童罕见病诊治中心主任蔡威如是说。
编后记：
虽然跨国药企纷纷看好中国的罕见病市场，但中国罕见病领域仍面临着巨大挑战。
从企业角度来说，中国的罕见病高值药物支付体系仍不健全。这是不少外企进入中国前，最为担心的事情。
当然，盈利之外，还有社会责任。以国内拥有罕见病药品批文最多的企业之一的上海医药为例，上海医药第一生化生产的促皮质激素可用于治疗婴幼儿痉挛，这个疾病的发病率只有约十万分之五，这个药物是全球唯一能治愈该病的药物，在国外大概要4万多美金一支，但在国内长期只有约7元钱一支，差价4万倍。