如今，神经科领域创新药物利司扑兰口服溶液用散获批加入治疗队列。这是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物，将改变脊髓性肌萎缩症患儿长期面临的药物选择有限、可及性低的困境。“其口服治疗的方式，密切结合了儿科治疗的特点，将很大程度上提高患儿用药的依从性和便捷性，且这种无创治疗的手段，对患儿造成的影响小，使用更方便。”王艺教授介绍，“所以，很多人都翘首以盼，希望它能够进入中国、赶快上市、尽快用到。”
未来诊疗水平的整体提升、患者生存状态的长期改善仍任重道远，需要社会各界的合力，共同探索罕见病救助保障机制，切实提升治疗可及性，让更多患儿可以获得有效的长期治疗和管理。
【 与SM康健园 | 抗争】（潘嘉毅）

• 晚餐与寿命有关吗？怎么吃、吃多少，今天一次性说清楚
• 原来痛风的发作与这些因素有关，中医告诉你缓解痛风的好疗法
• 成都|健康科普｜被列为明确致癌物！一半胃癌与它有关…
• 丝瓜|常吃丝瓜对身体好，但丝瓜不能与一物同吃，爱吃的人得忌口了！
• 致癌|十多种肿瘤与“吃”密切相关，看完请注意避开！
• 肾功能|与尿蛋白升高有关的5个信号是尿毒症的前兆,肾友要当心
• 中藏医院|四川省骨科医院与松潘县中藏医院专科联盟
• 一天洗一次澡的人，与一周洗一次澡的人，哪类人更健康？
• 饮食习惯|头晕，走路不稳是怎么回事？与什么原因有关？建议了解
• 鼻涕|鼻炎为什么难以根治？对于鼻炎，我与它势不两立