多发性硬化症（multiple sclerosis, MS）是免疫介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病 ， 主要表现为反复发作的视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等 。 特立氟胺治疗多发性硬化效果如何？哪里买得到特立氟胺？
我国MS发病率是每年0.235/10万人 ， 儿童为0.055/10万人 ， 成人为0.288/10万人 。 MS发病的地理分布不仅与南北纬度梯度有关 ， 还与东西向海拔梯度有关 。 高纬度和高海拔地区的居民更容易发生MS 。


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多发性硬化症女性多于男性 ， 患者年龄分布主要在30-60岁之间 。 研究表明 ， 在女性身体中 ， 女性比男性更容易发生Th17型致病性免疫反应 。 这些Th17细胞攻击和破坏髓磷脂 ， 从而引发多发性硬化症


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多发性硬化是青壮年致残的主要疾病之一 ， 造成了极大的家庭和社会负担 。 多发性硬化在西方国家是研究最活跃领域 ， 已经有16种药物进入临床应用 。 MS为缓慢进行性疾病 ， 且目前尚无法治愈 ， 因此其治疗为长期过程 ， 药物的疗效和安全性及患者的治疗满意度都是决定患者是否能长期遵医嘱用药的关键因素 。


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电影《了不起的老爸》中 ， 儿子就患有多发性硬化
多发性硬化的常见药物为特立氟胺 。 2018年11月在国际权威TOWER中国亚组数据显示 ， 特立氟胺可降低年复发率（ARR）达71.2% ， 远远优于TOWER全球总体人群的36.3% ， 因此在国内开展RWS来评估特立氟胺的疗效和安全性显得尤为重要 。
在2020年举办的中华医学会第二十三次全国神经病学学术会议中 ， 华中科技大学同济医学院附属同济医院陈博、卜碧涛教授在壁报上公布了一项回顾性分析2018-2020年武汉地区MS患者使用特立氟胺疗效的研究 。 结果显示 ， 特立氟胺可以显著减少中国MS患者的ARR（治疗后 0.27 vs. 治疗前 1.14） ， 降幅达76.3%（P＜0.01） ， 且治疗期间患者的扩展致残量表（EDSS）评分未见明显升高 。 安全性方面 ， 特立氟胺的不良反应发生率低 ， 总体耐受性良好 。
近期四川大学华西医院周红雨教授的一项针对MS的研究中 ， 研究结果显示 ， 特立氟胺治疗可显著降低MS患者的ARR（末次随访 0.20±0.47 vs. 治疗前 1.02±0.81） ， 降幅达78%（P=0.005） 。 研究期间患者的残疾状态保持稳定 ， 且EDSS评分较基线有数值上的降低 。 此外高达75%接受特立氟胺治疗的患者在研究期间维持无复发；高达82%的患者未发生残疾进展 。 安全性方面 ， 高达66.4%的患者未经历任意不良事件 ， 同时未报道严重不良事件的发生 。
特立氟胺在2020年纳入医保 ， 直接购买每盒7800元左右 。 如果有办法办理特病 ， 那么每盒还可以报销80% ， 也就是自费1800多 。


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国内药房能买到的特立氟胺（奥巴捷）
因为多发性硬化属于罕见病 ， 所以各地对特立氟胺的采购极其有限 。 进了医保却买不到药的情况时有发生 。 这种情况不仅出现在多发性硬化药物上 ， 多种罕见病药物即便进了医保也时常买不到 。


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