重磅：隆培促生长素FDA获批，PGHD治疗迎来周制剂时代( 二 ) *本文所涉及专业部分

作为FDA批准的目前唯一一个释放与内源性生长激素和每日生长激素相同191个氨基酸序列和大小（22kDa）的生长激素，每周一次的隆培促生长素在未经治疗的儿童生长激素缺乏症患者中进行的3期heiGHt研究表明：
与每日生长激素相比，隆培促生长素具有更高的年化生长速率和统计学上更大的身高SDS变化，同时具有类似的安全性和耐受性；
两组的骨龄年龄比有类似的进展，表明纵向生长速度的提高并不是以加速骨骼成熟为代价的；
与人生长激素的历史数据一致，隆培促生长素和每日生长激素组都保持了正常的身体质量指数（BMI）SDS ，说明（隆培促生长素治疗中）GH和IGF-1的代谢作用的平衡得以保持；
与每日生长激素相比，隆培促生长素不增加不良反应、代谢并发症或注射部位反应，可以解决生长激素研究会提出的对LAGH安全性的担忧；
由于释放未经修饰的生长激素，隆培促生长素只有较低的结合抗体发生率，没有中和抗体。
GHD的治疗效果与治疗依从性息息相关，从理论上看，隆培促生长素可以帮助改善患者依从性，达到更好的治疗效果。当然，还需要更多的真实世界研究数据来证实这一点。
参考文献：
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