组氨酸铜|高中学历父亲制药救子，给滚烫的父爱多些选择病例|新疆生产建设兵团|感染者

2018年，由真实故事改编的电影《我不是药神》在国内上映，赢得如潮好评。电影之外，“药神”原型陆勇冒着法律风险，从印度为同样患有慢性粒细胞白血病的病友代购平价“救命药”的做法，不仅感人至深，也让人倍感钦佩。近日，又有一个原本平凡的人被舆论赋予“药神”之名，他就是为了治疗患有罕见病的5岁幼子，凭着自学而来的医学知识，亲自“制药救子”的年轻父亲徐伟。

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图片来源：山海视频截图
2016年，徐伟夫妇的儿子小灏洋降生于世，然而，孩子才几个月大，就被诊断出患有遗传性铜缺乏疾病Menkes综合症。要缓解Menkes综合症的症状，需要一种名为组氨酸铜的化学制剂。和其他药品相比，组氨酸铜的制备并不特别复杂，但由于这种疾病过于罕见，国内既没有成规模产销组氨酸铜的药厂，有关部门也并未批准医院将其作为院内制剂。新冠肺炎疫情发生前，包括徐伟在内，国内患儿的家长主要都靠从境外拿药维持所需。但是，突如其来的疫情切断了这条通路，也正是在近乎绝境的情况下，徐伟才无奈之下选择了“自行制药”。
从制药技术的角度出发，组氨酸铜不是多复杂的药品。但是，对于只有高中文凭，完全是医学“门外汉”的徐伟而言，要从零开始把药造出来，其难度不难想见。为了实现这一目标，徐伟先是阅读了大量文献资料，把自己逼成了半个专家，然后又跑遍了不知道多少家单位，才终于找到一个可以让他实践的共享实验室。在这一过程中，不乏有其它患儿家长向徐伟警告其行为的法律风险，不看好他的努力。但是，徐伟终究凭着救子的执着，越过了成功的门槛。
9月下旬，在媒体的报道下，徐伟的故事传遍全网，让他成了舆论聚光灯下的主角。这既为他收获了大量关注与称赞，也引发了不少关于其行为安全性、合法性的争议与讨论。和之前曾被称为“药神”的陆勇类似，徐伟“亲自制药”的做法，同样令人震撼动容，也同样游走于法律的边缘地带。尽管和陆勇相比，徐伟暂时还没惹上官司。但是，倘若细究起他的资质问题，恐怕没有几个专业人士敢为其“背书”。
对徐伟本人而言，他的身份首先是一名父亲。因此，无论如何他都绝不会对自己的选择迟疑或后悔。但是，站在旁观者的角度上，舆论很难鼓励其他面临类似处境的患儿家长效仿徐伟的做法。对此，有医疗专业人士认为：徐伟的成功是“幸运”而非必然，普通人自学知识制备药品风险很高，不宜复制推广。理性地看，这样的观点很可能是正确的，却也令人倍感心酸。
在罕见病患者缺乏可用药物的现实下，患者及其家属并没有多少选择可言。面对这种情况，对他们的自救努力做出“对”或“不对”的判断，并没有什么实际意义。安不安全、合不合法，这些问题当然很重要，但在当事人眼里，没有什么比延续患者的生命更重要。迫使徐伟、陆勇以及其他有类似处境的人铤而走险的，是一种“别无选择”的无奈。比起评判他们的行为本身，看到其行为背后的无奈，设法从根子上化解病患与家属的两难处境，才是更有价值的事。
此前，陆勇和慢性粒细胞白血病病友们面临的困境是“正版药”太贵。最终为他们解决这个难题的，是医保政策的进步和国内仿制药的发展。同理，徐伟和其他Menkes综合征患儿的家属面临的困境是“无药可用”，要解决他们的问题，同样要从行业一端入手。
一方面，在组氨酸铜的问题上，有关部门还应积极倾听患者和医生的意见，在谨慎论证的基础上，尽早批准国内医院制备该药品。另一方面，为了给Menkes综合症患儿提供更大的希望，患儿家属也迫切期待着学界在基因治疗等可行方向上展开更多研究，从而找到更有效的治疗方案。