救子|男子自制“药”救子，官方回应救子|南都|云南昆明|徐伟|云南

近日，云南昆明一名父亲自制“药物”救子的经历引发广泛关注，在这场抵抗罕见病的艰辛冒险旅程背后，是患者所面临的用药困境和自制“药”的法律模糊地带。南都此前报道，云南一名高中学历的父亲徐伟，自行购买设备、原料配制两种“化合物”，用来给患罕见病的孩子延续生命。
南都君曾报道
为儿子自制罕见病“药”的父亲，披露更多详情
10月2日，云南省药品监督管理局方面向南都采访人员表示，“重视报道中患者所面临的罕见病药、罕见病研究进展缓慢，患者缺少有效治疗药物的问题。”针对徐伟自制“化合物”的行为，该局工作人员称，“如果他制作的不是药品，我们就没有干预的法律依据。”有律师向南都采访人员指出，此举“没有违反《药品管理法》保护的法律意图，所以法律上暂时不会对这类行为做出惩处。”
“以临床需求为导向的新药开发动力不足”
南都此前报道，今年30岁的徐伟来自云南昆明，他的儿子徐灏洋目前两岁三个月。在他近1岁时，被确诊患有遗传性的铜缺乏疾病Menkes综合症（以下简称Menkes），这是一种极其罕见的遗传性疾病，许多孩子的生命停留在3岁以前。全球尚未有治愈方法，对症药物也仍未上市。
在带孩子四处奔波就医后，徐伟发现组氨酸铜和伊利司莫铜能缓解病症。起初，他托病友帮忙带药，但始终不是长久之计。于是，他做出了一个决定——自制上述两种“药物”，而“这是唯一的选择。”
所谓“药物”，在徐伟看来，实际只是按配方制成的“化合物” 。高中学历的他，通过查单词阅读国外论文摸索配方，在家中由杂物间改造的“实验室”里，自行购买设备、原料配制，并以身检验“化合物”安全性，最后用来给孩子延续生命。
徐伟曾加入一个41人的“Menkes治疗交流群” 。他称，目前家长们普遍面临用药困难，“组氨酸铜和伊利司莫铜买不到，如果自己不制作，孩子用不上，就会越来越严重。”
“作为相关监管部门，重视报道中患者所面临的罕见病药、罕见病研究进展缓慢，患者缺少有效治疗药物的问题。”10月2日，云南省药品监督管理局方面向南都采访人员表示，其已关注到Menkes患者面临的用药困境。
对此，该局方面南都采访人员解释，“由于我国人口基数大，罕见病种多，但是单一病种患病人数少，以临床需求为导向的新药开发动力不足。”
该局方面也向南都采访人员介绍，实际上近年来我国采取了罕见病药品降价、加快新药审批研发等措施，以加强药物的可及性。“高度重视罕见病儿童用药的研究和注册，在优化审评申报条件等方面做了大量工作。”
如果不是药品“就没有干预的法律依据”
徐伟自制“药”救子的经历引发网友广泛关注，质疑的声音也随之而来——应当如何定义自制“化合物”行为，此举是否涉及法律风险和责任？
10月2日，昆明市市场监督管理局工作人员向南都采访人员表示，该局主要监管流通和销售领域的药品，“ ‘自制’属于生产领域，‘药品’ 是给自己用，职责方面不太好监管。”

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徐伟家由杂物间改造的实验室。受访者供图
云南省药品监督管理局工作人员则向南都采访人员坦言，“我们目前真不好回答这个行为怎么理解定义。”该工作人员解释，“通过研发生产之后，经过审批上市的，我们叫做药品”，“首先要界定这个‘化合物’ 是不是药品”，“如果他制作的不是药品，我们就没有干预的法律依据。”