理想|间充质干细胞或将成为治疗重症肌无力的理想种子细胞免疫|干细胞|重症|充质|脐带

2019年10月，菲律宾总统杜特尔特自曝患有一种名为“重症肌无力”（myasthenia gravis）神经肌肉疾病，并称该疾病影响了他控制眼球运动的能力，已经出现了单侧眼睑下垂的情况。

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菲律宾总统杜特尔特
2019年2月27日，国家卫生健康委办公厅发布了关于印发罕见病诊疗指南（2019年版）的通知。其中，重症肌无力就是罕见病中的一个种类。

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重症肌无力在任何年龄段均可发病，在人群中的现患率（prevalence）一般在150-300/百万，而每年新增患者的发病率（incidence）约为10/百万。我国有两个发病高峰， 40岁以前和60岁以后（40岁以前女性多于男性， 60岁以后男性多于女性）。
1.重症肌无力是一种自身免疫性疾病
重症肌无力（myastheniagravis ， MG）是一种神经肌肉接头处因自身抗体破坏突触后膜导致神经肌肉接头传递障碍的疾病。
患上重症肌无力后，病人体内的力量会一点点耗尽，从举不起胳膊站不起来、到全身瘫痪，最后连心跳和呼吸的力量都会丧失。
临床表现为骨骼波动性无力、不耐疲劳，活动后加重，休息后减轻。症状多分布于眼部、四肢肌肉，严重者累及呼吸肌造成呼吸衰竭（肌无力危象）。
【理想|间充质干细胞或将成为治疗重症肌无力的理想种子细胞】

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肌肉萎缩，肌体抬不起来正常肌肉，肌力
重症肌无力和渐冻症的区别

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根据国家卫健委发布的《罕见病诊疗指南》（2019年版），重症肌无力按Osserman分成5型。

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重症肌无力的发病原因分两大类，一类是先天遗传性，极少见,与自身免疫无关；第二类是自身免疫性疾病，最常见。
目前重症肌无力传统干预方法包括免疫抑制、胸腺切除、药物干预、输注免疫球蛋白、血浆置换等，虽然能够让多数患者病情得到缓解和控制，但长期服用药物所带来经济负担和副反应让不少患者无法耐受。
2.干细胞疗法为干预重症肌无力提供新思路
近年来，随着干细胞移植在类风湿性关节炎、硬皮病、银屑病等自身免疫病干预中广泛开展，有关干细胞疗法在重症肌无力中的研究及应用亦有不少报道。
研究认为，基质祖细胞，内皮祖细胞和骨髓微环境功能失调是重症肌无力发生原因之一。干细胞通过细胞释放免疫相关细胞因子和细胞之间直接接触抑制细胞增殖。同时干细胞还能够调节其他免疫细胞，如自然杀伤细胞、树突状细胞和细胞免疫功能。
鉴于免疫系统过度活化是重要发病原因，而干细胞具有免疫调节能力，为干预重症肌无力提供新方向。
3.研究详情
重症肌无力约有80％合并胸腺异常， 20％合并胸腺瘤。胸腺组织中生发中心存在大量T细胞，刺激外周血中的B细胞活化增殖，生成特异性抗体。
重症肌无力是一种依赖于T细胞、B细胞介导的复杂性自身免疫性疾病（疾病的发生过程既包括体液免疫也包括AchR特意性的T细胞免疫）。炎症的迁延不愈及其他不确定的因素引起机体免疫系统平衡状态发生改变,从而产生过度活化的、自身反应性的淋巴细胞。