2022CSCO | 杨志敏部长解读2022年中国抗肿瘤新药审评情况报告( 二 )

【2022CSCO | 杨志敏部长解读2022年中国抗肿瘤新药审评情况报告】联合治疗
联合治疗是提高患者抗肿瘤疗效（单药不满意）和克服耐药（单药无效/进展）的重要手段。《抗肿瘤药联合治疗临床试验技术指导原则》指出，联合开发的一般考虑包括联合的机制依据和单药临床数据，探索性试验设计结合疗效析因考量。当单药疗效不足时，在机制充分的基础上，可尽早开展联合探索。当开展联合用药，参照《注册管理办法》第二十七条，递交联合用药的IND申请。相同突变在不同组织类型的瘤种联合策略不同，早期篮子试验时需关注相同突变的单药治疗反应差异。 6项RCT结果一致性表明，在PFS的优势或潜在优势的背景下，总生存期下降；在高龄、相对进展慢、需要长期用药的患者中，安全性风险控制极为重要。相同机制，需关注不同药物安全性特征差异，避免毒性叠加。

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人群分线
抗肿瘤药研发通常从后线向前线推进，精准治疗经生物标志物筛选患者人群，前期数据显示后线突出疗效，关键研究同时纳入前线及后线人群，满足不同治疗线数患者的临床需求。即使经生物标志物筛选人群，在后线疗效不突出时，同样应谨慎考虑前线研究策略。对于非精准治疗，治疗线数仍然需要关注。

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研究终点
双终点选择的考虑包括两个终点之间的相关性决定同时达到还是达到其一；根据不同药物的作用特点，选择适合的双终点（化疗、抗血管、免疫治疗各不同）；替代终点/中间终点的有效性幅度决定是否可以提前申报（显著的替代终点成功才有可能转化为临床终点的获益）；多次分析的挑战；同时需考虑试验组的研究设计。对于一个药物而言，后线充分的数据可以支持前线的替代终点，仅仅是替代指标获益，不一定能最终获益。
·挑战与展望
目前而言，中国抗肿瘤药物的研究进步卓越，但即使如此，通过文献中快速追跑是"捷径”还是“死胡同”；文献中的机制发现是否都能成为有效的治疗靶点；在研靶点众多，是否都能成药；肿瘤患者需要接受多少种联合治疗以及哪些为最优组合；对于不同特征的患者，需要的治疗是否相同以及什么治疗最适合等都是肿瘤治疗领域的挑战性问题。
对致力于推动肿瘤治疗领域前进的同道而言，新药研发，学无止境。加强基础研究，夯实科学基础，加强对疾病的整体认识。基于患者为中心的新药研发，加强多学科合作，创新研究方法和工具，提高研发效率，关注儿科肿瘤、罕见肿瘤。中国创新药物研究的挑战和机遇并存，全球化是未来的研发趋势，我们需要以患者为中心，以临床价值为导向，使药品最大限度地发挥益处。返回搜狐，查看更多
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