2022CSCO | 杨志敏部长解读2022年中国抗肿瘤新药审评情况报告

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出品|Htology血液前沿
审核|马军教授
作者|拾柒
编辑丨MM
由中国临床肿瘤学会和北京市希思科临床肿瘤学研究基金会共同主办的第25届全国临床肿瘤学大会暨2022年CSCO学术年会于2022年11月5日至12日举行。在11月6日CDE专场中，国家药品监督管理局药品审评中心副主任杨志敏针对2022年中国抗肿瘤新药审评情况展开精彩报告。
·评审工作情况

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根据2018-2022年IND注册申报情况， IND注册申请数量逐年增多并趋于平稳，基本符合当前我国新药研发的整体能力状态；抗肿瘤药IND申请数量稳定约占全部IND申请数量的一半，抗肿瘤药IND申报未出现过热挤占情况。近五年国内外开展抗肿瘤药临床试验数量对比显示，我国抗肿瘤药研发的活跃程度不断增高， 2018-2021年间增幅（35.7%）超过全球总体增长（17.3%）。在近五年NDA申报情况中， NDA数量呈逐年增多趋势，其中抗肿瘤药NDA约占全部NDA的31.1% 。截至2022年10月，在2022年获批上市抗肿瘤新药NDA（含新增适应症）55款，其中21个为首个上市的适应症。

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首次获批上市的新药近3年总体持平， 2022年新增适应症的药物较2021年有所降低。对比2020-2022年获批新药中优先审评情况，优先审评的适用范围发生变化， 2020年7月发布的新《药品注册管理办法》第六十八条第优先审评审批适用范围仅明确六项，其中与肿瘤相关的包括纳入突破性治疗药物程序的药品和符合附条件批准的药品两项。今年抗肿瘤NDA批准纳入优先审评审批品种23个，包括附条件批准18个78.3%、随机对照批准2个（8.7%）、儿童用药及罕见突变3个（13.0%）、临床急需名单1个（艾伏尼布）。总体而言，自2020年7月至2022年9月新法规实施以来，共78个品种（含新增适应症），按附条件批准上市，其中61个（78.2%）为抗肿瘤品种，目前所有附条件批准转为常规批准的有11个品种。

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根据《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》，自新《药品注册管理办法》2020年7月1日发布以来至2022年10月27日，共103个品种获突破性认定，其中66个（64.1%）为抗肿瘤品种。最常见的适应症包括血液肿瘤、肺癌、宫颈癌、乳腺癌；常见的靶点为PD-1/PD-L1、HER2、PI3K；治疗用生物制对比化药：31个vs35个；国产药对比进口药：49个vs17个；中美同时申请BTD共有9个。
在新批准NDA的突出亮点中，第一个国产双抗卡度尼利单抗获批，胆管癌靶向药佩米替尼获批，新增肺癌靶向药塞普替尼、达拉非尼+曲美替尼，三阴乳腺癌药物戈沙妥珠单抗获批，治疗MSI-H/dMMR泛瘤种免疫治疗药物替雷利珠单抗、斯鲁利单抗、普特利单抗获批，治疗NTRK泛瘤种靶向药物恩曲替尼、拉罗替尼获批（第二个泛瘤种）。
·实践与思考
精准治疗人群
选择精准人群就是以患者为中心的重要体现，对于特定精准治疗的有效性评价需要通过预设的前瞻性设计的研究予以验证。从发现BCR-ABL ，伊马替尼（格列卫）成功上市开始，抗肿瘤治疗的各个领域陆续进入精准靶向治疗时代。在考虑精准治疗的同时，亦需要结合疾病本身的复杂程度和药物的作用效力。针对不同的精准患者人群，单药疗效差别很大。 EGFR敏感突变具有排他性，异质程度相对低， KRAS突变具有多个共突变，异质程度相对较高。肿瘤细胞与微环境相互作用，不同分子机制会带来微环境的异质性，也是影响药物反应的重要因素。深入和全面的了解疾病特征，是选择适应症人群和制定治疗策略的基础。