2000 万一剂＋私人订制，它刷新世界最贵药物记录( 二 )

同时， FDA提示了使用该疗法存在潜在血液肿瘤风险，因此患者应当对其血液保持至少15年监测，在给药期间，还应监测患者超敏反应，关注血小板减少和出血情况。最常见的不良反应包括血小板和其他血细胞水平下降，其次是粘膜炎、发热性中性粒细胞减少、呕吐、发热等症状。

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到底值不值？
而对于这款标价280万美元（折合人民币超2000万元）的药物而言，其另一巨大争议在于「花费与收效」。
Bluebird曾估计，在患者的一生中，治疗和相关护理的成本将超过600万美元（折合人民币超4350万），而Zynteglo通过改善生活质量和延长寿命能为患者带来210万美元（折合人民币超1523万）的收益。
刘莎医生介绍：「TDT（输血依赖型）患者的治疗如果没有做造血干细胞移植或其他根治的话需要终身输血和排铁，费用每月输血加排铁需要数千元（与输血量及铁过载程度相关），还可能有铁过载相关的合并症（比如：心脏功能衰竭、内分泌相关问题）需要治疗。
Zynteglo这种『一次性』药物是基因替代治疗，如果成功能够使TDT患者摆脱输血以及铁螯合剂，降低经血液传染疾病的风险，降低铁过载的危害。患者寿命和生活质量都可以有很大的改善，相对于造血干细胞移植安全性更高。但是基因治疗花费过高，存在失败风险。」
2019年， Zynteglo曾获得欧盟有条件批准，当时的定价约为160万欧元（折合人民币约：1154万），可分期5年付款。但由于在德国等国家报销困难而退出市场，随后，该公司因削减开支而关闭了欧洲业务。
此次Zynteglo在美国上市， Bluebird推出了一种新的付款方式，即一次性预付后，若患者未达到输血独立（12月内无需输血）的治疗效果，即退还80%的治疗费用。而从临床的角度出发，「Zynteglo的性价比」仍会是选择的重要因素。
吴学东认为：「对于绝大部分地贫病人来说，造血干细胞移植是根治的办法。目前国内的技术已经比较成熟，半相合移植成功率甚至已经超过国外，目前半相合移植在国内顶尖的移植中心能取得九成无病生存率，这就意味着患者大部分能找到供者，并且治疗费用较低，国内的移植价格多在50万元以下。
从治疗需求来看，没有供者、错过最佳移植时机的患者可能会选择基因治疗。基因治疗的长期安全性目前还在进一步观察中，患者需要综合考虑价格与风险。
而从未来的角度来看， 280万美元的价格在国内可能比较难实现。基因治疗分为病毒载体（例：Zynteglo）、基因编辑技术两类，而这两类的产品国内公司都已经在研发，目前药监局已经批准了3家企业进行临床1+2期试验，将来还会有更多竞争者跟上。」（策划：Leu.）
【2000 万一剂＋私人订制，它刷新世界最贵药物记录】致谢：本文经中国妇幼保健协会地中海贫血防治专委会主任委员、南方医科大学南方医院儿科主任医师吴学东；广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科主治医师刘莎科学审核