诺奖加持的基因疗法，也不能当即变成灵丹妙药( 二 )

在我们的认知里（尤其是AAV-CRISPR基因疗法泛起之前），遗传病好像是一类无法攻克的疾病。
AAV-CRISPR基因疗法的泛起和应用逐渐改变了我们的这一固有观念。

文章图片
基因治疗发展历程（截至2019年），图片来自ingeneuityhub.com
基于AAV的基因疗法，从泛起到如今能够安全地治疗遗传疾病，已有30多年的时间。
1980年代末和1990年代初，基于AAV的动物和人类基因治疗逐渐受到一些科研机构的关注。
1995年，第一个患有囊性纤维化的患者接受了基于AAV的基因治疗。
在此后的10年间，使用基于AAV的基因疗法治疗其他遗传疾病（如血友病B）的试验也投入研究中。
2012年，欧洲药品管理局（EMA）首次批准，将基于AAV的基因疗法用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。
同年，科学家发现可以通过CRISPR/Cas9技术来修改特定的DNA序列。
2017年，美国食物与药品监督管理局（FDA）首次批准了体内基因疗法。截至2020年， FDA已确定了6项基因治疗指南，包括基因疗法研究和临床开发的指南草案，另外批准了2种基于AAV的基因疗法。
相较于其他疗法， AAV-CRISPR基因疗法发展相称迅速，但它也存在一些挑战，这或许是此次临床试验不利的原因之一。
AAV-CRISPR基因疗法面临的挑战
每一项新技术从泛起到成熟的过程，都需要科学家们披荆斩棘、前赴后继地研究， AAV-CRISPR基因疗法也不例外。
2020年，高光坪、张锋、王丹三人联合在《细胞》（Cell）杂志发文，总结了AAV-CRISPR基因疗法面临的挑战。

文章图片
论文截图，截图来自cell.com
论文指出， AAV-CRISPR基因疗法面临的题目有许多，主要如下：
如斯种种，都是AAV-CRISPR基因疗法在发展过程中不得不去面对，并要解决的题目。
Editas：失望但不气馁
当然， EditasMedicine公司面对EDIT-101的I/II期临床试验（Brilliance）数据，固然有些失望，但并不气馁。
“此次试验的结果为遗传性视网膜疾病项目提供了理论上的支持和证实。我们已经证实，对于特定的患者而言， CRISPR基因编纂治疗药物是安全的。 ”EditasMedicine总裁兼首席执行官吉尔摩·奥尼尔（GilmoreO"Neill）表示。
成功老是需要不断地试探，过程可能会磕磕绊绊，也需要经由“山重水复疑无路” ，才能柳暗花明。本文来自微信公家号：深究科学（ID：deepscience），作者：徐诗露，责编：李晓韦，原文标题：《张锋创立的公司临床受挫， CRISPR基因疗法接下来的挑战更大》，题图来自：视觉中国
近些年， CRISPR技术发展迅猛，成为了生物医药、作物培育等领域的“当红明星” 。
然而，近日张锋创立的EditasMedicine公司，却在CRISPR药物的临床试验中，面临了一次“滑铁卢”——他们用来治疗先天性黑蒙症的CRISPR药物，临床试验结果并不理想。目前， Editas已暂停了这项试验。
曾大放异彩的CRISPR基因疗法是如何发展起来的？为何它会屡屡受挫，却又被业内普遍看好，未来这一技术又该何去何从？
第一家上市的CRISPR基因编纂公司遭遇“滑铁卢”
合法CRISPR基因编纂成为举世瞩目的新技术时，挫折也找上门来了。
2022年11月17日，专注于研发CRISPR基因编纂药物的EditasMedicine公司，宣布了EDIT-101的I/II期临床试验（Brilliance）的数据，因结果不理想而暂停试验。
EditasMedicine是由华裔科学家张锋创立的，也是世界上第一家上市的CRISPR基因编纂的公司。