诺奖加持的基因疗法，也不能当即变成灵丹妙药( 三 )

他们近期研发的EDIT-101 ，是一种体内CRISPR/Cas9基因编纂药物，用于治疗Leber先天性黑蒙症10型（以下简称LCA10）引起的失明。
LCA10是一种遗传性视网膜退行性疾病，至少由18个不同的基因突变引起，十分复杂。

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EditasMedicine公司对LCA10的先容，截图来自editasmedicine.com
EditasMedicine的研究职员之所以专注于研发LCA10的基因治疗，是因为Leber先天性黑蒙症是儿童患上遗传性失明的常见原因，会导致严峻的视力丧失，严峻的有可能完全失明。
全球每10万名儿童中就有3人深受其害，目前，我们依然没有能针对这种严峻罕见病的有效治疗方法。
在所有LCA疾病中，最常见的就是LCA10 ，这一类疾病是由CEP290基因突变引起的。
因此， EditasMedicine公司的EDIT-101恰是利用CRISPR/Cas9基因编纂技术，对突变的CEP290基因进行编纂，但愿能匡助患者恢复感光细胞的功能。
设法是好的，技术也是顶尖的，然而临床数据却不尽如人意，这给研究者带来了很多无奈。
【诺奖加持的基因疗法，也不能当即变成灵丹妙药】LCA10的临床试验是怎么开展的？