注射液|终于等到！“70万一针”救命药进医保，这样做自费或低至2-3万元诺西那生|医保|药物|患者|费用

12月3日，国家医疗保障局公布了2021年国家医保药品目录调整结果，宣布74种药品新增进入国家医保目录，其中包括7种治疗罕见病的药物。
“治疗肌萎缩症的诺西那生钠注射液的费用估计从年55万元费用下降到年30万元。 ”听到这一消息，陈女士热泪盈眶。她罹患脊髓性肌萎缩症的孩子， 11年来终于可以用得起药了。 “这是个振奋人心的消息，我们看到了希望，真的为所有罕见病的患者感到开心” 。

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国家医保目录新增7种治疗罕见病药物
罕见病顾名思义，就是发病率很低的疾病。世界卫生组织定义罕见病的发病率为0.6-1‰ ，目前全世界约有7000种罕见病。 2018年5月，国家卫健委等五部委以目录形式公布了121种《第一批罕见病目录》；2021年9月，全国罕见病主委联席会议发布专家建议，罕见病定义为新生儿发病率<1/万，或人群患病率<1/万，或患病总人数<14万。
罕见病具有发病率极低、但治疗费用极高（一般每年的费用花销大都在一二百万元以上）的典型特点，且多数罕见病的治疗用药并不在国家基本医疗保险药品目录内，其多数医疗费用也就不在基本医疗保险的报销范围之内。
为了减轻罕见病患者的医疗负担，这几年国家医保局不断把罕见病治疗药物纳入国家医保药品目录。
广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科主任医师、广东省医学会罕见病学分会主委、广东省罕见病诊疗协作网牵头医院项目负责人刘丽介绍，在121种罕见病治疗药物中，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入国家医保药品目录，此次又新纳入7种罕见病治疗药物，包括人凝血因子IX（治疗血友病）、醋酸艾替班特注射液（治疗遗传性血管性水肿）、诺西那生钠注射液（治疗髓性肌萎缩症）、氨吡啶缓释片（治疗多发性硬化症）、阿加糖酶α注射用浓溶液（治疗法布雷病）、依洛尤单抗注射液（降血脂）、氯苯唑酸软胶囊（治疗甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病）。
通过国家医保谈判（以下简称“国谈”），预计用药费用将会大幅度下降。

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医生给脊髓性肌萎缩症患儿腰椎穿刺鞘内注射诺西那生钠药物
高值罕见病治疗药物预计最大降幅为90万元
“ 罕见病有几个明显特点， 80%是遗传性疾病， 70%在儿童期发病， 30%在儿童期死亡。 ”刘丽说， “在临床上遇到的罕见病中， 5%有食物或药物治疗，早期诊断治疗，可以显著改善异常症状体征，提高患者生存质量。还有一部分药物治疗年均费用超过50万元，需终身用药治疗。这为患者及其家庭带来沉重的负担” 。
“人凝血因子IX是治疗血友病紧缺的药物。 ”南方医科大学南方医院血液科教授孙竞介绍， “该药进入国家医保目录，能让广大患者获益，预计一个患儿一个月可以节省2.5万-3万元” 。
【注射液|终于等到！“70万一针”救命药进医保，这样做自费或低至2-3万元】刘丽透露，国谈后，高值罕见病治疗药物费用预计将会大幅度下降，比如治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液，在国谈前的药物费用为55万元，国谈后有望年药物费用为30万元，医保患者需要自付的年药物费用或为12-15万元。
而治疗法布雷病使用的阿加糖酶α注射液，在国谈前后的药物费用有望从120万元/年下降到30万元/年，医保患者自费的年药物费用或在12-15万。可以说，大大降低了罕见病患者的医疗费用负担。