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【治疗|剑桥：一种治疗眼病的化合物会杀死白血病细胞，而不损害健康细胞】12月19日Nature Communications上发表的研究结果揭示了一种潜在的新治疗方法，用于治疗预后不良的侵袭性血癌。
急性髓性白血病（AML）是一种影响所有年龄段人群的血癌，通常需要数月的强化疗和长期入院。它在骨髓细胞中发育，挤出健康细胞，进而导致危及生命的感染和出血。
三十多年来，主流AML治疗方法保持不变，目前的治疗方法是化疗，大多数人的癌症无法治愈。由MLL基因重排驱动的AML亚型具有特别差的预后。
在之前的一项研究中，桑格研究所的研究人员开发了一种基于CRISPR基因编辑技术的方法，该方法帮助他们鉴定了400多种基因作为不同亚型AML的治疗靶点。其中一个基因SRPK1被发现对MLL重排的AML的生长至关重要。 SRPK1参与称为RNA剪接的过程，该过程准备RNA用于翻译成蛋白质，蛋白质是进行大多数正常细胞过程的分子，包括生长和增殖。
研究小组发现，该化合物强烈抑制了几种MLL重排的AML细胞系的生长，但并未抑制正常血液干细胞的生长。然后他们将患者来源的人AML细胞移植到免疫功能低下的小鼠中并用该化合物治疗它们。令人惊奇的是， AML细胞的生长被强烈抑制，并且小鼠没有显示出任何明显的副作用。
来自威尔康桑格研究所（Wellcome Sanger）研究所和Wellcome-MRC剑桥干细胞研究所的研究联合负责人George Vassiliou博士说：“我们已经发现，用针对眼部疾病开发的化合物抑制关键基因可以阻止侵袭性形式的急性髓性白血病的生长而不损害健康细胞。这有望成为治疗人类侵袭性白血病的潜在方法。 “
SRPK1控制RNA在新蛋白质生产中的剪接。当SRPK1被阻断时受影响的基因的实例是BRD4 ，其是维持AML的众所周知的基因。抑制SRPK1导致BRD4的主要形式转换为另一种形式，这种变化对AML的增长是有害的。
来自诺丁汉大学的生物技术公司Exonate的联合创始人David Bates教授说：“当Vassiliou医生告诉我SRPK1是一种AML生存所必需的时候，我立即想要和他一起研究我们的抑制剂是否真的可以阻止白血病细胞的生长。这种化合物如此有效地发挥作用的事实预示着它作为白血病新疗法的潜在发展。这需要一些时间，但确实有希望这种侵袭性癌症患者即将面临新的治疗。 “