此外 ， SparkTherapeutics的治疗血友病A型的AAV基因疗法已完成1/2期临床试验 。 FreelineTherapeutics的血友病B型的AAV基因疗法也已完成1-2期临床试验 。
参考资料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/pfizers-hemophilia-b-gene-therapy-better-standard-care-phase-3-trial
https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/first-gene-therapy-approved-for-adults-with-hemophilia-b/

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