盘点 | 280万、300万、350万、那些“天价”药王 _健康小知识

01
药价再创新高

文章图片
全球创新药价格最高的地方在哪里？毫无疑问是美国。今年以来，随着多款基因疗法的获批上市，全球最贵药物的记录在一年之内被不断刷新。
23日， uniQure和其合作伙伴CSL宣布FDA已经批准基因疗法Hemgenix（etranacogenedezaparrvovecdrlb）用于治疗18岁及以上血友病B患者，这是首款获FDA批准用于治疗中重度至重度血友病B的基因疗法。
Hemgenix是一款基于AAV5载体的基因疗法，它使用AAV5载体递送表达凝血因子IXPadua变体的转基因，给药后该基因可在肝脏中表达FIX凝血因子，分泌后进入血液发挥凝血功能。
而该疗法定价350万美元的新闻也再次刷新了全球最贵药物记录，成为新一代最贵“药王“ 。
02
那些天价“药王”们
在Hemgenix之前，定价最贵的“药王”宝座还属于蓝鸟生物，这家公司坐拥全球最贵基因疗法“双黄蛋“ ，在30天内两次刷新定价记录，令人印象深刻。

文章图片
数据来源于公开信息

文章图片
Zynteglo定价：280万美元
8月17日， FDA批准Bluebirdbio基因疗法Zynteglo上市，用于治疗需要规律红细胞输血的β-地中海贫血患者。该款疗法最早在2019年获欧盟批准，历经坎坷，这款疗法终于成功在美国上市，成为首款FDA批准的慢病毒载体基因疗法。
Bluebirdbio将Zynteglo的定价为280万美元，成为当时全球最高基因疗法，引起一阵热议。 Bluebird首席商务官在接受媒体采访时透露，虽然Zynteglo的治疗费用高达280万美元，但药物定价监管机构曾表示该疗法的成本效益高达每剂300万美元。考虑到一生的输血可能要花费640万美元，该疗法的定价其实是合理的。

文章图片
Skysona定价：300万美元
2022年9月16日，蓝鸟生物宣布， FDA已加速批准该公司用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的基因治疗药物Skysona(elivaldogeneautotemce)上市。
这也是FDA批准的针对CALD患者的首款药物，该款疗法的定价再次突破天花板，达到了300万美元。这意味着在30天内， Blubirdbio两次刷新了全球最昂贵药物定价纪录。事实上，当初该款药物曾在欧洲上市，却因为定价原因无法与政府达成协议而撤离欧洲。
虽然两款药物的定价都十分昂贵，但是blubirdbio表示如果疗效不佳，会提供80%的退款。

文章图片
Zolgensma定价：212.5万美元
2019年5月，诺华旗下用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法——Zolgensma横空出世，当时以212.5万美元的价格受到了广泛关注，定价当天就被冠以“史上最贵疗法”之名。
诺华为患者提供两种支付模式：第一种为退款：如果患者不符合某些预先确定的长期疗效指标，则向付款人提供回扣；第二种则是分期付款：制造商允许某些保险公司在5年内以每年42.5万美元的价格分期付款。
2021年，该款疗法的销售额首次突破10亿美元。不过，根据2022年第三季度的最新财报， Zolgensma仅为营收3.19亿美元，同比下降了15% 。

文章图片
Glybera定价：110万欧元
2012年10月， UniQure公司宣布Glybera获得欧盟药物管理机构批准，用于治疗脂蛋白酯酶缺乏症（LPLD）。 2014年， Glybera正式上市，成为第一个上市的基因产品。当时， Glybera定价110万欧元一针。