盘点 | 280万、300万、350万、那些“天价”药王( 二 ) _健康小知识

然而2017年，该药物就因为定价太高、市场需求受限而决定退出市场：Glybera针对的适应症过于罕见，发病率约为1/100万而且误诊率较高；而且上市3年只有一位患者接受了药物治疗，据了解，这位病人的治疗由德国DAK医疗保险公司报销了90万欧元，这对保险公司而言也是一笔巨款。
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天价药物是怎么产生的？
众所周知，一款新药的研发需要大量的研发成本与资金投入，尤其是细胞、基因疗法这样的新兴技术。虽然定价昂贵，但是基因疗法通常只需一次注射便可达到治疗效果，相比起需要终身服用的药物而言，可谓是“一劳永逸” 。
也因此，无论是从综合费用、患者治愈情况等长期角度来看，这样的天价产品或许也存在一定的合理性。以诺华的药物为例，诺华表示，虽然Zolgensma的定价十分昂贵，但仅为目前10年慢性SMA治疗费用的一半左右。
而自从经历了Glybera被迫退市的事件后，各大公司也纷纷在支付方式上做出了调整。
2016年5月， GSK的Strimvelis在欧洲上市，成为全球首个用于治疗儿童腺苷脱氨酶重症联合免疫缺陷的基因疗法，其售价为59.4万欧元，当时GSK采取的是分期付款模式，并承诺如果治疗无效患者可以退款。
【盘点 | 280万、300万、350万、那些“天价”药王】2017年12月，由FDA批准的基因治疗药品Luxturna可以按疗效付费，如果药物没能达到治疗效果，会退还患者部分治疗费用，此外SparkTherapeutics也表示允许患者分期付款。
SUMMARY
小结
与CAR-T疗法一样，基因疗法的制备周期较长且繁琐。此外，由于罕见病本身市场存量不大，增量市场也非常有限，注定了基因疗法只能定高价才能覆盖高昂的研发支出。药物有价，生命无价，只是这个矛盾或许很难调和。返回搜狐，查看更多
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