适应症|挂网价高达129万！天价CAR-T疗法真是“抗癌神药”？新冠病毒疫苗|疫苗|接种疫苗

中新经纬12月31日电 (王玉玲)“120万一针的抗癌神药上市”“两个月癌细胞清零”……随着一些短视频的火爆，CAR-T细胞治疗被推到公众面前。
中新经纬注意到，日前辽宁省药品和医用耗材集中采购网挂网创新药，药明巨诺CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液挂网价格为每支129万元。CAR-T疗法定价为何如此之高?天价药是不是“神药”?
129万挂网价是否合理？
公开资料，所谓CAR-T疗法，是指在T细胞上装上定位导航装置CAR(肿瘤嵌合抗原受体)，将T细胞改造成CAR-T，专门识别并高效地杀灭肿瘤细胞。
2021年，国家药品监督管理局先后批准复星凯特公司的阿基伦赛注射液(商品名奕凯达)和药明巨诺公司的瑞基奥仑赛注射液(商品名倍诺达)两款CAR-T细胞治疗产品，适应症均为复发或难治性大B细胞淋巴瘤。
中新经纬梳理发现，目前两款药品已在部分地区挂网。10月，广东省药品交易中心挂网复星凯特的阿基仑赛注射液，挂网价格为120万元/袋，规格为68ml/袋。
12月29日，辽宁省药品和医用耗材集中采购网公布并执行创新药品直接挂网采购结果，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液挂网价格为每支129万元，每支体积约为5ml，含不低于25*10^6CAR-T细胞。此前，12月14日，该产品已在广东省药品交易中心挂网。
至此，国内已上市的两款CAR-T疗法价格都已公开，均在百万元级别。
公开报道显示，目前全球获批的所有CAR-T药物定价都非常高昂，国外产品定价在37.3万美元到47.5万美元之间。那么，为什么全世界的CAR-T疗法定价都如此之高?
药明巨诺接受中新经纬采访时表示，挂网价格基于价值导向，CAR-T针对淋巴瘤和白血病等血液肿瘤的治疗有望将治疗目标从“延长带病生存”改变为“彻底治愈”。同时，自体CAR-T细胞免疫治疗产品具有高度的“个性化”和“异质性”，生产工艺与质量控制、研发与生产投入较传统生物制药更高。
“自体CAR-T产品不仅仅是一款药品，而是提供了一整套的全流程解决方案，包括认证系统、跟踪系统、质量控制体系，并依据自体CAR-T产品的特性，还增设立了外部供应链、外部质量、CAR-T服务团队等。”药明巨诺说。
根据公开资料，淋巴瘤可分为霍奇金淋巴瘤(HL)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)两类。NHL发病率较高，约占91%，其中占比最多的是弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)。
对于弥漫大B细胞淋巴瘤，华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科主任医师梅恒告诉中新经纬，经过常规一线治疗方案，三分之一的患者能够治愈，剩余的患者因为复发或者原发难治而需要依靠CAR-T等新技术新手段来解决。
“对于淋巴瘤患者，现在国际专家普遍共识是，一线还是不推荐，到了二三线治疗以后就可以尽快使用CAR-T，目前我们还是三线使用，二线的临床试验也在积极推进中。”
中新经纬注意到，根据《2019淋巴瘤患者生存报告白皮书》，患者最期待上市的免疫/靶向药首个即为CAR-T。
根据国家药监局，目前两款CAR-T细胞治疗产品，适应症均为复发或难治性大B细胞淋巴瘤。“2021年美国血液学会(ASH)年会中备受瞩目的ZUMA7研究结果显示，二线治疗中常规治疗总体有效率50%，完全缓解率32%;CAR-T治疗组总体有效率83%，完全缓解率65%。”梅恒介绍。
根据中国临床肿瘤学会(CSCO)发布的《淋巴瘤诊疗指南2020》，我国淋巴瘤每年发病人数为7.54万，发病率为4.75/10万，死亡人数为4.05万。药明巨诺表示，到2025年，倍诺达预估将普及超1000位中国患者。研发生产基地设计产能可达每年500批次，商业化生产基地年设计产能最高可达5000批次。
根据药明巨诺2021年三季度报，药明巨诺主打产品即为瑞基奥仑赛注射液，目前仅三线大B细胞淋巴瘤一个适应症获批，以2025年千位患者计算，就将为药明巨诺带来超12.9亿元的营业收入。