STI数字医疗讲座——“真实世界数据与证据：引领研究规范赋能临床实践”

11月15日，由国家科技信息资源综合利用与公共服务中心(STI)数字医疗实验室携手科学技术文献出版社、一二三智慧医疗发起“数字医疗研讨与交流”系列学术沙龙举办第三期，本期嘉宾是赛诺菲中国区医学部负责人谷成明博士。在本期讲座直播中，谷成明博士以“真实世界数据与证据:引领研究规范赋能临床实践”为主题，分享科研范式演进：真实世界研究发展历程;规范研究设计：从真实世界数据到真实世界证据;临床应用实践：真实世界研究的应用和展望，并介绍如何通过真实世界数据开展真实世界研究的研究方法及案例。

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医疗健康数字化推动真实世界研究
如今，随着“互联网+医疗”和医疗数据不断规范化、透明化，真实世界研究成了未来行业发展的重要方向之一，受到国家高度重视。近年来，国家药监局先后发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》、《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(征求意见稿)》及《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)》等相关文件。
谷成明博士表示，真实世界数据是开展真实世界研究的关键，即使数据规模不大，但数据质量高、连续性好，依然值得纳入研究。谷成明博士以罕见病真实世界研究为例强调，对患者连续性管理产生的医疗数据科研价值高，有助于提升临床科研水平。

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在医疗健康数字化发展过程中，如何利用数据，提升医疗健康发展水平是业内关注的重点。研究型互联网医院通过建设循证智能化平台，加强连续性主动病程管理，推动个体精准化医疗，提升疾病治疗长期效果和患者生存质量的同时，深入挖掘真实世界数据，打造“服务即科研”的研究模式，提高临床医学研究整体效率，促进临床科研成果转化。
数字化病程管理满足医患需求
谷成明博士认为，数字化全病程管理体系给科研人员提供了优质的真实世界数据。然而，好的数据并不一定能产生优秀的科研成果，还需具备高水平数据处理能力。他指出，将数据处理为信息、然后分析成为证据、最后沉淀为知识，数据的价值会得到阶梯式提升，并在这个过程中挖掘出insight ，指导下一步的决策，进而做出实践，然后通过实践经验吸取教训是数据带来的深度价值。并介绍了从数据中找到价值的方法：描述性分析、预测性分析以及规范性分析。
在临床上，真实世界证据是药物有效性和安全性评价证据链的重要组成部分，真实世界数据则是生成真实世界证据的主要来源。讲座中，谷成明博士通过解读一些真实案例，论证了基于真实世界证据的数据挖掘可以提升疾病风险预测模型准确率，如利用机器学习方法进行脑卒中风险预测模型构建，基于聚类分析法进行心梗风险预测模型的构建等。谷博士还通过基于患者调研数据简化高危因素识别的案例展示了机器学习分析数据的优势。
病程管理可通过对患者的长期追踪，提高患者的诊疗依存性，满足院内和院外管理衔接、跨院跨科室多学科衔接、长周期多病程持续的患者管理需求。同时，也能够帮助科室医生动态掌握患者健康状况和疾病管理情况，更好开展临床诊疗和科研。谷成明博士认为，真实世界数据还可以为临床试验建立假设、选择潜在的目标人群，帮助罕见病患者的筛查，以及在患者依从性分析和卫生政策评价等方面应用。

STI数字医疗讲座——“真实世界数据与证据：引领研究规范 赋能临床实践”

STI数字医疗讲座——“真实世界数据与证据：引领研究规范赋能临床实践”