先天性|家族梦魇？这种“不可治”眼病坑了全国几十万人，现在有希望了！( 二 )

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“未来挑战依然很大，基因治疗位点有数百种，现在只是一个良好的开端，还需要不断探索，才能真正让这部分‘被遗忘的盲人’重见光明。”王泓满怀希望地展望道。
目前，前期市一用于开展临床研究的中国首款先天性黑矇“LX001”药物已经向国家药品监督管理局药品审评中心递交基因治疗新药临床研究沟通申请，如果顺利获批，这将是国内递交的首个“先天性黑矇”基因治疗新药临床试验申请。其意义远不止有望使更多的先天性黑矇患者摆脱失明，更意味着国内已经具备建设基因治疗的临床研究体系的条件，打通了生物医药研发-生产-临床应用的产业闭环，对于其他疾病的基因治疗具有示范和推动作用。

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“天上星星、市一眼睛”，未来上海市一眼科将继续依托国家眼部疾病临床医学研究中心，努力实现“从以临床诊疗为重向临床诊疗与临床创新并重”和“从以疾病为中心向以健康为中心”两大转型目标，建成真正意义的国家级临床研究示范性中心，助力健康上海、健康中国建设。
来源：上海市第一人民医院眼科中心