国家|国际罕见病日：每一个小群体都不该被放弃( 二 ) 信息|用药|药物|诊疗|患者|原创

近年来，国家出手破解罕见病患者用药难题，力度不断加强，进度不断加快。
“每一个小群体都不应该被放弃。 ”2021年末，一场”灵魂砍价”在网上热传。经过医保部门多次谈判，诺西那生钠注射液最终纳入新版医保药品目录。此前，该药物一针定价近70万元，被称为“天价药” 。 2021年共有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65% 。
2019年2月，财政部等部门联合发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》，对罕见病药品实施税收优惠，对首批21个品种的罕见病药品按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税，鼓励罕见病制药产业发展，降低患者用药成本。
2020年，新修订的《药品注册管理办法》明确，将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序，对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结。
【国家|国际罕见病日：每一个小群体都不该被放弃】去年12月，国家医疗保障局副局长李滔介绍，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录。 (完)