为促进罕见疾病药物研发 , 2022年1月 , 国家药监局发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》提出 , 罕见疾病药物的临床研发 , 除了应遵循一般药物的研发规律以外 , 更应密切结合其疾病特点 , 在确保严谨科学的基础上 , 采用更为灵活的设计 , 充分利用有限的患者数据 , 获得满足获益与风险的评估的科学证据 , 支持监管决策 。 这被业内视为相对放宽罕见疾病药物临床试验要求 , 持续推进药企进行研发 。
病痛挑战基金会理事、原清华大学法学院院长王晨光曾在接受北京商报采访人员采访时提到 , 罕见病药物的研发、生产仍然需要有更明确、更积极的法律上的制度安排 , 能够保证药品行业特别是药企能够投入到罕见病药物的研发当中 。
多方合作
对患者而言 , 从确诊到有药可用 , 再到是否用得起药是摆在面前的又一难题 。 小贺告诉北京商报采访人员 , 在刚确诊庞贝病的那两年 , 一直没有吃药 。 “吃不起药”是小贺给出的最直接的理由 , 按照她的体重计算 , 一年足量的药费将达上百万 。 据视神经脊髓炎患者小文介绍 , 为看病治疗 , 家里已经花光了近八十万 。
国家也在积极推动罕见病的诊疗 。 2020年底 , 山东发布《关于进一步完善大病保险制度的通知》 , 明确对纳入支付范围的戈谢病、庞贝氏病和法布雷病等三种罕见病特殊疗效药品 , 起付标准为2万元 , 2万元-40万元以下的部分报销80% , 40万元(含)以上的部分报销85% , 最高支付限额90万元 。
此外 , 国家医保目录近年来纳入的罕见病药物数量逐年增多 。 2021年 , 用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液每针从近70万元降至3万余元 , 国家医保局谈判代表张劲妮在现场直言 , “每一个小群体都不应该被放弃” 。
据北京病痛挑战公益基金会统计数据 , 2021年国家医保目录谈判后 , 有针对28种罕见病的58种药物已经纳入国家医保目录 。 基于《第一批罕见病目录》统计的我国已注册的87种罕见病适应症药物 , 医保目录覆盖范围已超过60% 。 而2021年的诺西那生钠注射进入医保目录 , 则实现了高值罕见病药物在国家医保目录中的“零突破” 。
沙利文大中华区合伙人兼董事总经理毛化对北京商报采访人员表示 , 近年来罕见病药物获批数量增长 , 在中国明确注明罕见病适应症的药物有87种 , 涉及43种罕见病 , 其中 , 截至2021年底国家医保谈判后 , 已有58种药物纳入国家医保 , 覆盖29种罕见病 , 中国患者的用药曙光已经出现 。
同时 , 多重社会力量都在不断推动罕见病药物保障 。 《报告》提到 , 慈善组织带动更多社会力量参与“多方支付”;创新支付平台从患者角度出发 , 打造多层次患者服务及保障体系;商业保险也在罕见病药费支付中不断探索等 。
北京商报采访人员 姚倩
- 内蒙古|疫情来袭不后退,内蒙古善水血液透析中心坚守透析患者“生命线”
- 疫情|吕梁市人民医院开展急诊发热胸痛患者介入手术应急演练
- 脊髓性肌萎缩症|让希望之光照见所有罕见病患者
- 消化内科|口腔到胃肠架起“直通桥梁” 渐冻症患者不再靠输液“吃饭”
- 新宾|急性缺血性脑卒中的诊断和治疗——郑州大学第一附属医院神经介入科 郭新宾
- 癌症患者为什么要多吃饭?道理很简单,吃不下去就危险了
- 接种|陕西疾控最新提示!
- 服务|梳理国产PD-1抑制剂 药康付为患者带来更多特药服务
- 病患者|关于印发县域慢性肾脏病等慢性疾病分级诊疗技术方案的通知
- 报告|报告:国内罕见病药物临床研发成功率提升