值得注意的是 ， 3月1日落地执行的新版《医师法》中 ， 在尚无有效或者更好治疗等特殊情况下 ， 医师取得患者明确知情同意后 ， 可医采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法进行治疗 。 这从理论上而言 ， 对于部分包含罕见病治疗靶点的药物 ， 可以在前述特殊情况下进行超适应证治疗 。
当然 ， 相比超过7000种被发现的罕见病药物 ， 目前已上市的罕见病药物数目仍是“杯水车薪” ， 那么未来有哪些重磅罕见病药物上市且被纳入医保 ， 南都药企合规与发展研究课题组采访人员将持续关注 。
南都采访人员 贝贝
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