医保|罕见病药物状况如何？83种疾病药物获批，16种降价进医保疾病|药物|治疗费|南都|部分

每年2月28日的国际罕见病日中，罕见病这一群体再度受到各界关注。
据南都药企合规与发展研究课题组采访人员注意到，全球目前已知的罕见病超过7000种，全球罕见病患者已超过3亿，其中我国大约有近2000万患者与罕见病作斗争。
罕见病之所以“罕见” ，主要源于其“无药可医”“药物天价” ，但是，在可用药治疗的罕见病领域中，罕见病药物对患者的可及性与药物价格，过往是“硬币的两面” 。
不过，这种窘况正悄然发生改变。
南都采访人员通过提取此前医保谈判相关数据的统计发现，自2019年国家医保谈判首次纳入了罕见病药物后， 2019年、2020年和2021年，分别有3种、5种和8种罕见病药物通过医保谈判，大幅降价进入了医保目录（注：尚未包含肺动脉高压）。
从涉及的疾病方面，统计数据显示，多发性硬化症纳入医保的药物最多，总共有4种药物被纳入医保，其次是克罗恩病总共有两种药物。
其中， “70万一针”的诺西那生钠注射液、年治疗费用在一百万以上的阿加糖酶α注射用浓溶液等，在去年通过医保谈判进入了医保目录。

文章图片

2019、2020通过降价纳入医保的罕见病药物

文章图片

2021通过降价进入医保的罕见病药物
除了将药物纳入医保目录“提速”外，药物的审批也在提速中。
根据2021年12月召开的罕见病大会披露的数据显示，自2018年5月《第一批罕见病目录》发布以来，该目录收录的121种罕见病中，目前83种治疗药品已在我国上市。与此同时，已经遴选发布三批临床急需境外新药品种名单，其中罕见病治疗药品超过遴选药物总量的50% ，列入专门通道的罕见病治疗药品在3个月内审结。
据南都采访人员了解，为加快罕见病治疗药品等在中国上市，相关部门给予了一定力度的支持。根据2020年新修订的《药品注册管理办法》明确，具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药，纳入优先审评审批程序，在所有药品上市申请中，罕见病药物审评审批时限最短。另外， 2019年和2020年，财政部对部分罕见病药物采取较大幅度的税费优惠。
【医保|罕见病药物状况如何？83种疾病药物获批，16种降价进医保】南都采访人员注意到，在各种税费及审批政策优惠下，跨国药企加大了对罕见病药物在中国的投入程度，其中包括葛兰素史克、武田、渤健等跨国药企，通过相关优惠政策提速了药物进入中国的速度，但从另一层面来看，目前国产原研或“ME TOO”类型的罕见病药物，目前仍处在研发和临床试验阶段，截至目前仅北海康成、正大天晴等有相应研发管线，其中北海康成布局的管线最多。
企业加快进入罕见病领域，主要还是市场需求和增长的驱使。弗若斯特沙利文预计，中国罕见病药物市场将由2020年的13亿美元增至2030年的259亿美元，年均复合增长率为34.5% 。
有医药行业人士向南都采访人员透露，目前企业罕见病药物研发中，除了针对罕见病作为靶点外，还可能会涉及到其他如肿瘤等患病人群大的慢性病作为治疗靶点， “罕见病只是加快药物审批和上市的其中一个适应证” 。
公开资料显示，利用罕见病用药作为快速上市“砝码”主要出现在美国，尤其在《孤儿药法案》以及药物超适应证使用政策下，部分药物成功在美国实现快速上市以及提前抢占市场，申报孤儿药资格，成了部分国内药物海外上市和抢占市场采取的策略。