男友|男友一句“你是不是有病？”，女子真去了趟医院！没想到真查出了( 二 ) 患者|北京病痛挑战公益基金会

2016年，诺西那生钠注射液在美国上市，这是全球首个SMA精准靶向治疗药物，它的出现为曾经无药可治的SMA患者带来了希望。2年后，这款药进入中国市场。然而，对于大部分国内患儿家庭来说，希望和绝望几乎同时到来。
“在美国的价格是500多万人民币一年，在中国上市后的报价是70万一针，并且它是终生用药的。对于我们这样的SMA家庭来说，等于再一次陷入绝望，有药但够不着。”根据诺西那生钠注射液用药规范，SMA患者在第一年需注射6针，随后每年注射3针，一旦断药，就会前功尽弃。这意味着每个患儿家庭每年的花费将超过200万元。

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近两年来，SMA患儿的救治问题得到了社会的关注。在一些慈善基金会的支持下，单个患儿的年治疗费用从200万元降到了55万元。但对于绝大多数家庭来说，这依然是个天文数字。
“通过基本医保解决大部分，民政、商业保险、慈善机构等等再叠加，才能够形成完整的用药保障机制。”上海市罕见病防治基金会理事长李定国一直致力于解决罕见病患者用药难这一课题，他表示基本医保才是解决罕见病高值用药问题的关键所在，只有进入国家医保目录，SMA特效药的价格才有可能不那么“高不可攀”。
每个小群体都不应该被放弃。2021年11月，诺西那生钠注射液的报价从每瓶53680元开始，经过8轮“砍价”，最后以33000元一瓶的价格，成功进入国家医保目录。经过医保报销后，SMA患者的自费支出降到了单次1.5万元左右。

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小松果的父母拿着结账单，兴奋不已：“这次结账一共花了13888.3元。床位费、治疗费、化验费等各种费用都包含在里面了，就13000元。”
2022年1月1日，新版国家药品目录落地的首日，全国11个省份的多家医院以33000元每针的新价格为三十多位SMA患者注射了诺西那生钠。
新价格从公布到执行，这当中的时间不到一个月。此次罕见病高值药诺西那生钠那注射液的医保落地，不仅迅速，更是做到了药品供应充足，确保让患者真正用得上药。医院为了控制药品费用占医疗总费用的比例而导致开不出“高价药”的尴尬局面，并没有出现。
“这条阻碍的打通，意味着我们的用药是无限的，不会出现今年只有1个小朋友或者10个小朋友可以用药，名额不是有限的，用药也不需要排队。”小松果的母亲罗雪松介绍。未来，小松果不再需要为药费担忧，成为科学家，亦或是足球小将，关于梦想，小松果有了更多的选择权。
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