里程碑！首款国产抗癌“神药”获美FDA批准，总体缓解率达98% 近日

近日，江苏省南京市传奇生物的西达基奥仑赛（Cilta-cel）获得美国FDA批准，用于治疗成人复发/难治性的多发性骨髓瘤（MM）。
值得一提的是，这是首款FDA批准的中国CAR-T疗法，是中国首个获得FDA批准的细胞治疗产品，也是继百济神州泽布替尼之后中国创新药国际化取得的里程碑式的新突破。

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Cilta-cel为复发难治性多发性骨髓瘤患者延长生存期
此次FDA对于Cilta-cel的批准是基于一项关键性的IB/II期临床试验。
该研究评估了Cilta-cel在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性，共招募了97例复发难治性多发性骨髓瘤患者，其中99%接受末线治疗无效，其中88%既往接受过包括免疫调节剂、蛋白酶抑制剂、抗CD-38抗体至少3线治疗无应答。
在进行2年的随访后，研究发现， Cilta-cel总体的缓解率为98% ，严格意义上的完全缓解率为83% ，两年无进展生存率（PFS）和总生存率（OS）分别为61%和74% 。
在安全性方面，在此前随访的18个月中，观察到最常见的血液学不良反应包括中性粒细胞减少症、贫血症、血小板减少症、白细胞减少症和临床细胞减少症等，长期的随访数据并未观察到新的安全信号。
结果表明，作为一次性的输注疗法， Cilta-ce能够为复发难治性的多发性骨髓瘤患者提供持久深度的缓解，具有提高长期生存率的能力。

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Cilta-ce成为全球第二款靶向BCMA的细胞免疫疗法
多发性骨髓瘤是一种临床需求高度未被满足的血液肿瘤，和白血病、淋巴瘤并称为血液肿瘤的3大癌症。
在很多国家，多发性骨髓瘤是血液系统中的第2大癌症，且多发生于中老年人。根据美国癌症协会估计，在2022年将有超过34,000人被诊断为多发性骨髓瘤，且超过12,000人因此死亡。
【里程碑！首款国产抗癌“神药”获美FDA批准，总体缓解率达98%】尽管近些年来，多发性骨髓瘤取得了许多创新性的疗法，但是目前仍然属于一种不治之症，大多数患者在初始治疗后复发，且复发后的治疗难度越来越大。
B细胞成熟抗原（BCMA）是一种在骨髓瘤细胞上高度表达的蛋白，是治疗多发性骨髓瘤的理想靶点。
除了2021年3月首款靶向BCMA靶点的CAR-T疗法获批后， Cilta-ce成为全球第二款靶向BCMA的细胞免疫疗法，为复发难治性的多发性骨髓瘤患者提供了新的选择。

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Cilta-ce获得FDA批准，国产创新药出海重燃信心
目前，全球共有7款CAR-T细胞疗法获批，分别是诺华的Kymriah、吉利德的Yescarta（益基利仑赛注射液）和Tecartus、BMS的Breyanzi以及其与蓝鸟生物共同开发的Abecma、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）以及传奇生物的西达基奥仑赛，其中，仅Abecma和Cilta-ce是靶向BCMA ，其他五款均为CD19CAR-T细胞产品。
2017年12月，南京传奇生物与杨森合作，进行Cilta-ce的开发和商业化，除了在美国FDA提交获批申请外， Cilta-ce还在欧洲药品管理局（EMA）提交了上市许可申请。
Cilta-ce获得美国FDA批准上市，无疑为之前信达PD-1“出海”申请失败的背景下，为国产CAR-T疗法登录海外市场，为国内医药研发的从业者和投资人，带来巨大的信心。
参考资料：[1]金斯瑞生物科技股份有限公司自願性公告研究與發展的更新