多发性|首个国产CAR-T在美获批之后传奇生物称与强生各有商业化侧重商业化|传奇|强生|患者|西达

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经济观察网采访人员瞿依贤中国创新药行业在经历长久的低迷期后，迎来了一针强心剂——2022年3月1日，传奇生物的CAR-T疗法正式获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者。这是FDA批准的首款国产CAR-T细胞疗法。
获批的CAR-T疗法叫西达基奥仑赛（简称Cilta-cel），以BCMA为靶点，是美国市场第二款以BCMA为靶点的CAR-T疗法。在国产创新药“出海”的话题上，它是一个样本——早在2017年就跟强生（Johnson＆Johnson）签订了全球独家许可和合作协议，共同开发和商业化这款产品。
【多发性|首个国产CAR-T在美获批之后传奇生物称与强生各有商业化侧重】传奇生物首席执行官、首席财务官黄颖透露，西达基奥仑赛在美国的定价是46.5万美元，这个定价策略是因为美国市场已经上市的几款CAR-T定价区间是40万美元—47万美元，同靶点的第一款CAR-T产品定价是41.95万美元， “11%左右的溢价是非常合理的溢价，基于我们在临床疗效上的差异” 。
根据当时签署的协议，在大中华地区，强生与传奇生物将以3：7的比例共同承担成本和分享收益；除此之外的全球其他地区，约定比例则为5：5 。
黄颖表示，针对西达基奥仑赛在美国的商业化，传奇生物方面在过去6~9个月招募了自己的销售团队，负责美国75~80%的大型医院和诊疗中心；强生则有比较大型的服务于社区的肿瘤销售团队，会向美国5500名血液肿瘤科专科医生推介西达基奥仑赛，希望这些专科医生能够把病人介绍到当地的大型诊疗中心和医院，接受西达基奥仑赛的治疗，同时强生也会搭建比较小型的、专门的产品团队，向大型医院和诊疗中心推介这款产品。
首款CAR-T的背后
西达基奥仑赛在研发阶段就备受关注。
美国临床肿瘤学会ASCO是每年医药界的大盛事，很多重磅新药都选择在ASCO上公布最新研究数据。 2017年ASCO的最后一天压轴闭门会，传奇生物向全球制药界同行和专家公布了自研CAR-T产品LCAR-B38M（西达基奥仑赛的研发代号）的早期数据。
根据研究组织者、西安交通大学第二附属医院血液内科副主任赵万红在会上的报告：35名接受传奇生物CART治疗的既往治疗后复发的多发性骨髓瘤患者中， 33人（94%）在治疗后2个月获得临床缓解，客观缓解率为100% 。
另外，最早接受治疗的19名患者中， 14名达到了严格的完全缓解， 1名为部分缓解，还有4名患者取得了非常好的部分缓解。最早接受治疗的患者生存已经超过1年，而且达到了健康人的生活状态。
不是仿制，也不是改良，而是一家中国企业在“无人区”的探索创新，所以西达基奥仑赛的数据一出，满堂皆惊。
传奇生物首席科学官范晓虎回忆，当时“引起了全球的关注，（传奇生物）成为了中国的黑马” ，还有好多行业人士跟他反馈， 2017年以后的不少初创企业都受到了鼓舞。
随之而来的是多家寻求商业合作的国际大药厂，经过反复沟通和背调，传奇最终牵手了强生。
2017年12月，传奇生物与强生签订了独家全球许可和合作协议，共同进行西达基奥仑赛的开发和商业化。强生方面向传奇生物支付3.5亿美元首付款及后续里程碑付款。
以今日标准衡量， 3.5亿美元的首付款并不算高，但在当时，这是中国药企对外专利授权首付款最大金额记录及合作最优条件。
对于双方的合作，黄颖表示，传奇通过和强生的合作，在西达基奥仑赛的研发、注册过程中壮大了传奇生物的能力，从早期研发到晚期研发，包括临床、商业化生产、GMP生产、合规注册等流程，整个流程传奇生物的团队都积极参与了，在跟强生学习的过程中也培育了自己能力。

多发性|首个国产CAR-T在美获批之后 传奇生物称与强生各有商业化侧重

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