多发性|首个国产CAR-T在美获批之后传奇生物称与强生各有商业化侧重( 二 ) 商业化|传奇|强生|患者|西达

不过，这种合作模式也有缺点， “整个周期很长，投入也非常非常大” ，因为传奇在美国市场的投入跟强生一样五五开，这对创新药企传奇生物来说是比较大的财务负担。
多发性骨髓瘤
西达基奥仑赛是一款具有两种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体的嵌合抗原受体 (CAR) T细胞免疫疗法，以一次性输液的方式给药。
西达基奥仑赛此次获FDA批准用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者既往接受过四种或四种以上的治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。
多发性骨髓瘤被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。大多数患者在接受初始治疗后复发，并在接受免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体等主要药物治疗后预后不佳。
据美国癌症协会估计， 2022年美国将有超过34000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12000人因此死亡。
西奈山医学院血液肿瘤学教授、CARTITUTE-1主要研究者Sundar Jagannath表示，大多数多发性骨髓瘤患者的治疗过程都是一个不断缓解和复发的循环，只有较少的患者经末线治疗后获得了深度缓解， “这就是为什么我对CARTITUDE-1研究的结果感到非常兴奋，该研究表明西达基奥仑赛在即使经过多线治疗后的多发性骨髓瘤患者群体中，同样能提供深度持久的缓解和长期无治疗间隔。 ”
西达基奥仑赛的获批并不是基于2017年美国ASCO上报告的数据，而是基于一项CARTITUDE-1研究的关键数据。 CARTITUDE-1是一项正在进行的1b/2期、开放标签、单臂、多中心的研究，入组病人100%来自美国。
在CARTITUDE-1研究中， 97名R/R MM患者出现了深度持久的缓解，总缓解率（ORR）达98% ， 78%的患者获得了严格的完全反应（sCR）。在18个月的中位随访时间中，中位缓解持续时间（DOR）为21.8个月。
多发性骨髓瘤在国内的发病率是每10万人2~3个病人，虽然低于高加索人种、非洲人种的发病率，但因为基数大，也有相当大的未被满足的临床需求。
关于这款产品在中国的上市，根据传奇生物和国家药监局药品审评中心（CDE）最新的交流，临床试验需要再入组一些病人，黄颖称在这期间会和CDE保持沟通和交流。
“出海”启示
创新药的研发成本极高，加上国内集采和医保谈判等政策的实施，创新药上市后几乎不可能在短期内回收研发成本，单一市场覆盖不了成本的情况下， “出海”去、开发国际市场成了行业共识。
跟生物药相比， CAR-T的研发和生产更为复杂，西达基奥仑赛的“出海” ，是继百济神州的泽布替尼之后，又一款在美国上市的创新药。
但在此之前的2月，信达生物的PD-1产品信迪利单抗刚刚折戟美国。针对信迪利单抗的过堂考， FDA方面的专家主要关注3个问题：第一，临床试验选择的对照组是否合理；第二，临床试验只做了中国人群，是否适用于美国患者；第三，主要研究终点的设计是否合理。
在黄颖看来，自从中国加入ICH（国际人用药品注册技术协调会）之后，中国国家药监局的监管标准和FDA的标准是基本一致的，主要关注疗效和产品的安全性评估。 “FDA和CDE标准并没有太大的差别，可能在入组多少病人、随访期多长、GMP、生产流程、质量检控等问题上有细小的差别，但对于一个新药来说，都是疗效和安全作为金标准。 ”
不过，黄颖也认为，对于企业来说，也存在需要特别注意的地方，比如做临床试验的时候，试验人群是不是能够代表真实世界中美国病人的情况。在美国亚裔人群大概是5% ，如果用100%亚裔人群或者中国人的数据报批，是比较困难的。

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