肾脏|世界肾脏日丨盘点,干细胞治疗4类肾脏疾病临床研究进展及案例( 四 )


小编认为 , 与传统的治疗方法相比 , UCMSC移植治疗DN是一种新型且有效的治疗方法 , 能显著改善患者肾脏功能和延缓糖尿病慢性并发症的进展 , 从而提高患者的生活质量 , 具有广阔的应用前景 。
截止目前 , 已经有5项干细胞用于糖尿病肾病的临床试验注册在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库http://clinicaltrials.gov上 。
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狼疮性肾炎

系统性红斑狼疮(SLE)是一种容易引起多器官、多系统受累的自身免疫性疾病 , 好发于育龄女性 , 主要表现为自身抗体产生和免疫复合物沉积 。
在亚洲 , 每10万人中有30—50例为SLE患者 。 狼疮性肾炎(LN)是SLE最严重的并发症之一 , 几乎所有的SLE患者在病程中均可出现肾脏受累 。
在治疗方面 , 尽管免疫抑制剂与糖皮质激素联合应用取得良好的临床疗效 ,但一部分的难治性患者的发病率与死亡率仍未降低 。
近年来 , 干细胞疗法相关研究飞速发展 , 间充质干细胞由于其来源广泛 。 具有免疫调节作用等优势成为治疗难治性LN的研究热点 。

临床案例

目的:观察自体外周血造血干细胞移植(ASCT)治疗重型狼疮性肾炎(LN)的初步疗效及安全性 。
方法:选取接受干细胞治疗的20例重型LN患者 , 其中男性8例 , 女性12例 。 所有患者符合系统系统性红斑狼疮(sLE)诊断标准 , 且均经肾活检证实为重型LN , 免疫抑制治疗未缓解或反复复发 。
评估指标:分析AsCT治疗LN的疗效不良反应及复发率情况 。 疗效分析主要指标为总缓解率 , 包括完全缓解率和部分缓解率 。
结果
疗效分析:中位随访时间21月(6~36月) 。 20例患者中2例分别于ASCT后3月和5月死于严重感染 。 其余18例患者有CR14例 , PR3例 , NR1例 , 总体缓解率为85% , 其中CR率为70% 。
从不同随访时间点看
移植后6月的缓解率为55%(11/20) , 其中完全缓解35%(7/20);
移植后12月缓解率为88.9%(16/18) , 完全缓解为66.7%(12/18);
移植后24月的缓解率为72.7%(8/11) , 完全缓解为63.6%(7/11) 。
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随着移植后时间的延长 , 缓解率逐月增高(图2A) 。 患者12月的肾脏缓解率为88.9% , 肾脏的中位缓解时间为5月 。 患者12月的肾脏完全缓解率为72.2% , 肾脏的中位 完全缓解时间为7月(图2B) 。
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预后及随访并发症
患者中位随访时间为21月 。 20例患者中有1例患者移植后3月因重症感染死亡 , 移植相关死亡率为5% 。 1例在移植后5月因脓毒症死亡 。 其余18例患者有14例获得完全缓解 , 3例部分缓解 , 1例无反应 , 总缓解率为85%(17/20) , 其中完全缓解率为70%(14/20) , 肾脏缓解的中位时间为5月 。 随访期间有2例患者分别在术后15月和27月出现疾病复发 。 患者3年的总体生存率为90% , 复发率为11.1% 。
结论:研究表明干细胞移植是重型LN的安全有效的治疗手段 , 临床缓解率高、起效较快且并发症较少 。 感染仍是导致治疗失败的重要原因 , 其远期疗效仍需进一步观察 。
截止目前 , 已经有4项干细胞用于糖尿病肾病的临床试验注册在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库http://clinicaltrials.gov上 。
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