团队|间充质干细胞技术:为疑难重疾提供新治疗策略

由中山大学干细胞与再生医学创新平台完成的“间充质干细胞功能特性、治疗机理与临床转化的系列研究”项目捧回自然科学奖一等奖 。
中山大学干细胞与再生医学创新平台负责人、项目第一完成人项鹏介绍 , 干细胞技术是目前重大疾病治疗的需求 , 以干细胞为核心的再生医学有望成为继药物治疗、手术治疗后的第三种疾病治疗方式 , 为重大难治性疾病提供新的治疗策略 。 课题组经过近20年研究 , 在间充质干细胞的功能特性、治疗机理与临床转化方面取得一系列突破性成果 。
【团队|间充质干细胞技术:为疑难重疾提供新治疗策略】项鹏表示 , 身体几乎每个器官组织都有间充质干细胞(MSC)的存在 , 这种细胞不仅来源广泛 , 而且很容易分离扩增 , 能够多项分化 , 参与造血支持、免疫调节、组织损伤修复等 , 具有广阔的临床应用场景 。 然而 , 截至目前 , 中国、美国均未批准任何一项MSC产品上市 。 究其原因 , MSC临床转化仍面临着一系列亟待解决的瓶颈 。
针对瓶颈 , 项目团队围绕如何“发现功能亚群、揭示治疗机理、精准选择适应症”等科学问题展开合作攻关 , 取得了重要突破 。
团队以骨髓MSC为切入点 , 深入解析MSC在不同病理微环境下的作用模式 , 揭示了MSC多维度、多靶点的免疫调节机制 , 为临床精准选择MSC适应症提供了科学依据 。 在此基础上 , 团队精准选择适应症 , 在国际上率先开展MSC治疗移植排斥疾病的临床研究 , 证实了MSC治疗慢性移植物抗宿主病安全有效 , 并首次揭示调节性B细胞是MSC治疗的关键靶点 。 基于对MSC的深入理解 , 团队牵头制定国内首个《人间充质干细胞》团体标准 , 研发的国内首个异体人骨髓MSC注射液获国家药监局药物临床试验批准 , 有望实现重大难治性疾病的突破性治疗 。
羊城晚报采访人员 李钢